Terapia genica
Terapia genica per la emofilia B con una variante del fattore IX a elevata attività specifica
La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la...
Terapia genica con CAR-T efficace nell'83% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato ed autorizzato la terapia CAR-T, una...
Terapia sostitutiva genica a dose singola per atrofia muscolare spinale
L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA1 ) è una patologia progressiva monogenica dei motoneuroni con esordio durante l'infanzia...
Confronto tra agonisti dell’ormone rilasciante la gonadotropina e orchiectomia: effetto della terapia di deprivazione androgenica
La terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) attraverso la castrazione chirurgica è efficace quanto la castrazione medica nel controllo...
Up-regolazione del calcio per la somministrazione percutanea della terapia genica nei pazienti con malattia cardiaca
L'attività SERCA2a ( Ca2+ -ATPasi del reticolo sarcoplasmatico / endoplasmatico ) è carente nel cuore scompensato. La correzione di questa...
Timing della terapia di deprivazione androgenica nei pazienti con carcinoma della prostata con un aumento del PSA
La terapia di deprivazione androgenica è offerta agli uomini con cancro alla prostata che hanno un antigene prostatico specifico in...
Terapia genica con cellule staminali emopoietiche e vettore lentivirale nella leucodistrofia metacromatica a insorgenza precoce
La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati....
Terapia genica: Strimvelis per l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata...
Breve ciclo di terapia di deprivazione androgenica con o senza Bevacizumab per recidiva di carcinoma alla prostata dopo terapia locale definitiva
I pazienti con carcinoma della prostata recidivato dopo trattamento locale costituiscono una popolazione eterogenea per i quali la terapia di...
Efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, forma a esordio precoce: risultati sui primi 9 pazienti
La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget...
Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID
Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini...
La terapia genica intracerebrale potrebbe diventare una cura per le leucodistrofie, tra cui la malattia di Krabbe
Uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano guidati da Angela Gritti, della Divisione Terapia genica con...
Terapia genica: Glybera nel trattamento degli adulti con deficit di lipoproteina lipasi e con gravi o ripetuti attacchi di pancreatite nonostante la dieta a ridotto contenuto di grassi
Glybera è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce...
Associazione tra terapia di deprivazione androgenica e depressione nel cancro alla prostata localizzato
La terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) può contribuire alla depressione, ma diversi studi non hanno dimostrato un collegamento....
Terapia di deprivazione androgenica e rischio futuro di malattia di Alzheimer
È stata verificata l'associazione tra terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) nel trattamento del cancro della prostata e conseguente...
Associazione dei genotipi SLCO2B1 con il tempo alla progressione e la sopravvivenza globale nei pazienti sottoposti a terapia di deprivazione androgenica per il tumore alla prostata
Si è cercato di convalidare l'associazione di tre precedentemente dimostrate varianti germinali SLCO2B1 con il tempo alla progressione ( TTP...
Cancro alla prostata: la terapia di deprivazione androgenica può aumentare il rischio di demenza
Uno studio osservazionale ha trovato che la terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) può aumentare il rischio di demenza...
Terapia genica diretta al sistema nervoso centrale per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II neurologica e somatica o sindrome di Hunter
La mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPSII ) è una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X caratterizzata da...
Malattie rare e Terapia genica: Strimvelis nel trattamento della immunodeficienza ADA-SCID
Il Comitato per i farmaci ad uso umano ( Committee for Human Medicinal Products – CHMP ) dell’EMA ( European...
Decorso e predittori della funzione cognitiva nei pazienti con cancro alla prostata trattati con la terapia di deprivazione androgenica
Gli uomini che ricevono terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) per il cancro alla prostata possono essere a rischio...