Stato post-intervento nei pazienti con miastenia grave refrattaria trattati con Eculizumab durante lo studio REGAIN e la sua estensione in aperto
Per valutare se Eculizumab ( Soliris ) aiuti i pazienti con miastenia grave generalizzata ( gMG ) refrattaria positiva al recettore anti-acetilcolina ( AChR+ ) a raggiungere lo stato di manifestazioni minime post-intervento secondo i criteri MGFA ( Myasthenia Gravis Foundation of America ), è stato valutato lo stato dei pazienti nello studio REGAIN ( Safety and Efficacy of Eculizumab in AChR+ Refractory Generalized Myasthenia Gravis ) e la sua estensione in aperto.
I pazienti che hanno completato lo studio randomizzato controllato REGAIN e hanno proseguito nell'estensione in aperto sono stati inclusi in una analisi dell'endpoint terziario.
I pazienti sono stati valutati per lo stato post-intervento MGFA di miglioramento, stato invariato, peggioramento, manifestazioni minime e remissione farmacologica in punti temporali definiti durante REGAIN e fino alla settimana 130 dello studio in aperto.
In totale 117 pazienti hanno completato REGAIN e hanno proseguito nello studio in aperto ( Eculizumab / Eculizumab: 56; placebo / Eculizumab: 61 ).
Alla settimana 26 di REGAIN, più pazienti trattati con Eculizumab rispetto ai pazienti trattati con placebo hanno raggiunto uno stato di miglioramento ( 60.7% vs 41.7% ) o manifestazioni minime ( 25.0% vs 13.3%; odds ratio, OR comune: 2.3 ).
Dopo 130 settimane di trattamento con Eculizumab, l'88.0% dei pazienti ha raggiunto lo stato di miglioramento e il 57.3% dei pazienti ha raggiunto lo stato di manifestazioni minime.
Il profilo di sicurezza di Eculizumab è stato coerente con il suo profilo noto e non sono stati rilevati nuovi segnali di sicurezza.
Eculizumab ha portato al raggiungimento rapido e duraturo di manifestazioni minime in pazienti con miastenia grave generalizzata AChR+ refrattaria. Questi risultati supportano l'uso di Eculizumab in questa popolazione di pazienti precedentemente difficile da trattare. ( Xagena2021 )
Mantegazza R et al, Neurology 2021; 96: 610-618
Neuro2021 MalRar2021 Med2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Sicurezza e attività clinica della terapia con cellule CAR-T e RNA autologo nella miastenia gravis: studio MG-001
Le cellule T geneticamente modificate per produrre un recettore artificiale CAR ( recettore dell'antigene chimerico ) sono altamente efficaci nel...
Sicurezza ed efficacia di Rozanolixizumab nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio MycarinG
La miastenia grave generalizzata è una malattia autoimmune cronica, imprevedibile e debilitante. Sono necessari nuovi trattamenti per questa malattia perché...
Sicurezza ed efficacia di Zilucoplan nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio RAISE
La miastenia grave generalizzata è una malattia rara cronica, imprevedibile e debilitante, spesso accompagnata da un carico terapeutico elevato e...
Zilbrysq a base di Zilucoplan per il trattamento della miastenia gravis generalizzata negli adulti il cui sistema immunitario produce anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina
Zilbrysq, il cui principio attivo è Zilucoplan, è un medicinale usato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata ( una...
Emoglobinuria parossistica notturna, sindrome emolitico uremica atipica, miastenia gravis generalizzata, disturbi dello spettro della neuromielite ottica: Ultomiris a base di Ravulizumab, un inibitore del complemento C5
Ultomiris, il cui principio attivo è Ravulizumab, è un medicinale usato per trattare: - adulti e bambini dal peso di almeno...
Effetti di risparmio di corticosteroidi dell'immunoglobulina nella miastenia grave
La miastenia grave ( MG ) è una malattia autoimmune caratterizzata da disfunzione della giunzione neuromuscolare. Il trattamento include spesso...
Trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, sindrome emolitico uremica atipica, miastenia gravis generalizzata refrattaria, disturbo dello spettro della neuromielite ottica: Soliris a base di Eculizumab
Soliris, il cui principio attivo è Eculizumab, è un medicinale usato negli adulti e nei bambini per il trattamento dell’emoglobinuria...
Terapia con Rituximab nel trattamento della miastenia grave giovanile
I corticosteroidi sono gli immunosoppressori di prima linea nella gestione della miastenia grave giovanile, nonostante i loro effetti avversi. Il...
Studio di fase 3 RAISE: dati positivi di Zilucoplan nella miastenia grave generalizzata
Sono stati annunciati risultati positivi dello studio RAISE sulla valutazione del trattamento sperimentale con Zilucoplan, un inibitore peptidico, auto-somministrato per...
Vyvgart a base di Efgartigimod alfa per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata
Vyvgart, il cui principio attivo è Efgartigimod alfa, è un medicinale per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis...