Midostaurina più Daunorubicina o Idarubicina per adulti giovani e anziani con leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3
Lo studio registrativo RATIFY ha dimostrato che la Midostaurina ( Rydapt ) 50 mg due volte al giorno associata alla chemioterapia standard ha ridotto significativamente la mortalità nei pazienti adulti di età inferiore a 60 anni affetti da leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione FLT3, di nuova diagnosi.
Considerando che la leucemia mieloide acuta è spesso presente nei pazienti più anziani che mostrano una scarsa risposta alla chemioterapia, uno studio multicentrico di fase 3b in aperto è stato progettato per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia di Midostaurina più chemioterapia nella monoterapia di induzione, consolidamento e mantenimento nei pazienti più giovani ( età inferiore o uguale a 60 anni ) e nei pazienti più anziani ( età superiore a 60 anni ) con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta e mutazione FLT3.
Rispetto a RATIFY, questo studio ha esteso il trattamento con Midostaurina da 14 giorni a 21 giorni, ha sostituito le antracicline ( Idarubicina o Daunorubicina ) e ha introdotto variazioni nel dosaggio standard della chemioterapia di combinazione ( 7+3 o 5+2 nei pazienti più fragili ).
In totale 301 pazienti ( 47.2% età superiore a 60 anni e 82.7% con mutazione FLT3-ITD ) con età mediana di 59 anni sono entrati nella fase di induzione.
Complessivamente, 295 pazienti ( 98.0% ) hanno avuto almeno 1 evento avverso, inclusi 254 pazienti ( 84.4% ) con eventi avversi di grado maggiore o uguale a 3.
Gli eventi avversi gravi di grado maggiore o uguale a 3 si sono verificati in 134 pazienti. Non è stata osservata alcuna differenza nella frequenza degli eventi avversi tra i gruppi di età, ma la frequenza degli eventi avversi di grado maggiore o uguale a 3 è stata più elevata nei pazienti più anziani.
Nel complesso, il tasso di remissione completa ( CR ) incluso il recupero ematologico incompleto ( CR + CRi ) ( 80.7% ) è risultato paragonabile tra i gruppi di età ( 60 anni o meno, 83.5%; da più di 60 a 70 anni o meno, 82.5%; nei pazienti di età superiore a 70 anni, 64.1% ) e il tipo di antraciclina utilizzata nell’induzione.
Il tasso di CR + CRi è stato inferiore nei maschi ( 76.4% ) rispetto alle femmine ( 84.4% ).
La sicurezza e l’efficacia di Midostaurina rimangono coerenti con i risultati precedenti, indipendentemente dall’età, dal sesso o dal regime di induzione. ( Xagena2023 )
Sierra J et al, Blood Adv 2023; 7: 6441-6450
Emo2023 Onco2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Fludarabina, Citarabina, G-CSF e Idarubicina con Gemtuzumab ozogamicin migliorano la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi e la sopravvivenza globale nei pazienti con mutazioni NPM1 e FL
È stato determinato il regime chemioterapico di induzione ottimale per i giovani adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi...
Ponatinib con Fludarabina, Citarabina, Idarubicina e chemioterapia con fattore G-CSF per pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica: studio MATCHPOINT
Gli esiti per i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica non sono favorevoli. La sopravvivenza a lungo termine...
Venetoclax più chemioterapia intensiva con Cladribina, Idarubicina e Citarabina in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o sindrome mielodisplastica ad alto rischio
L'aggiunta dell'inibitore BCL2 Venetoclax ( Venclyxto ) a una terapia a minore intensità ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza globale...
Venetoclax in associazione con Citarabina con o senza Idarubicina nei bambini con leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria
Gli esiti per i bambini con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria rimangono sfavorevoli. L'inibitore BCL-2 Venetoclax ( Venclyxto )...
Idarubicina, Citarabina e Nivolumab nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o sindrome mielodisplastica ad alto rischio
Gli esiti per i pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta sono moderatamente migliorati negli ultimi due decenni grazie a...
Fludarabina, Citarabina, Idarubicina più Gemtuzumab Ozogamicina a basso dosaggio come terapia di induzione nella leucemia mieloide acuta CD33-positiva
Sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di Gemtuzumab-Ozogamicina ( GO; Mylotarg ) e regime FLAI (...
Confronto tra Idarubicina e alte dosi di Daunorubicina nella chemioterapia di induzione per leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi
Sono stati confrontati due regimi di induzione, Idarubicina ( 12 mg/m2/die per 3 giorni ) e Daunorubicina ad alta dose...
Confronto tra Daunorubicina liposomiale e Idarubicina come terapia di induzione nella leucemia mieloide acuta pediatrica
Gli esiti dei pazienti con leucemia mieloide acuta migliorano significativamente con l’intensificazione dell’induzione. Per intensificare ulteriormente il dosaggio delle antracicline...
Vorinostat con Idarubicina e Citarabina per pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica
È stato condotto uno studio per valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione dell’inibitore dell’istone deacetilasi Vorinostat ( Zolinza )...