Efficacia della Lenalidomide nella sindrome POEMS
La sindrome POEMS è una malattia rara caratterizzata da polineuropatia, gammopatia monoclonale, coinvolgimento multiorgano ed elevati livelli di fattore di crescita dell’endotelio vascolare ( VEGF ).
Le lesioni ossee localizzate richiedono irradiazione, mentre i pazienti giovani con malattia disseminata ricevono un trattamento intensivo con supporto di cellule staminali.
Il trattamento dei pazienti più anziani o che non hanno risposto non è ancora stato standardizzato.
È stato riportato l'uso di una combinazione di Lenalidomide ( Revlimid ) e Desametasone in 20 pazienti con sindrome POEMS.
Quattro pazienti erano stati diagnosticati di recente e 16 avevano avuto recidiva o progressione dopo la terapia.
Tutti i pazienti hanno risposto tranne 1; sono stati notati miglioramenti clinici nella neuropatia ( 16/20 ), organomegalia ( 13/13 ), edema periferico ( 14/15 ) e ipertensione polmonare ( 5/5 ).
Almeno una risposta parziale molto buona è stata osservata nel 68% dei pazienti, con risposte parziali nel 26%.
I livelli sierici di VEGF sono scesi notevolmente in tutti e 17 i pazienti con valori disponibili.
Dodici pazienti avevano eseguito esami PET/CT con 18-FDG alla diagnosi ( 11 con risultati positivi ) e 9 pazienti durante il follow-up.
Il numero di lesioni è sceso nettamente in 5 casi ed è rimasto stabile in 2 casi, mentre 2 pazienti sono diventati negativi.
Nel corso di un follow-up medio di 22 mesi, 4 pazienti hanno avuto una recidiva.
La tossicità, prevalentemente ematologica, è stata lieve e gestibile.
La Lenalidomide è quindi efficace nella sindrome POEMS, inducendo un alto tasso di risposte cliniche e biologiche. ( Xagena2013 )
Royer B et al, Am J Hematol 2013; 88: 3: 207-212
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