Azacitidina per la leucemia mieloide acuta nei pazienti anziani o fragili


In uno studio di fase II, pazienti anziani o fragili affetti da leucemia mieloide acuta sono stati trattati con singolo farmaco, Azacitidina ( Vidaza ), per via sottocutanea al dosaggio di 100 mg/m2, per 5 giorni su 28 per un massimo di sei cicli.
Il trattamento è stato interrotto per mancanza di risposta, o ha continuato fino a progressione nei pazienti responsivi.

L'endpoint primario era la risposta entro 6 mesi.

Un tasso di risposta maggiore o uguale al 34% è stato considerato un risultato positivo.

Nel periodo 2008-2010, sono stati arruolati 45 pazienti provenienti da 10 Centri ( età mediana 74 anni ).

I pazienti hanno ricevuto quattro ( 1-21 ) cicli.

La migliore risposta era la risposta completa / risposta completa con incompleta recupero dei neutrofili e/o delle piastrine ( CR/CRi ) in 8 ( 18% ), risposta parziale ( PR ) in nessun paziente ( 0% ), miglioramento ematologico in 7 ( 16% ), malattia stabile in 17 ( 38% ).

Tre pazienti che non avevano risposto hanno interrotto il trattamento dopo sei cicli; 31 pazienti hanno interrotto in anticipo e 11 pazienti hanno continuato il trattamento per 8-21 cicli.

Gli eventi avversi di grado maggiore o uguale a 3 sono state infezioni ( n=13 ), neutropenia febbrile ( n=8 ), trombocitopenia ( n=7 ), dispnea ( p=6 ), sanguinamento ( n=5 ) e anemia ( n=4 ) .

La sopravvivenza globale mediana è stata di 6 mesi.

La conta aggregata di blasti nel sangue periferico ha presentato una significativa associazione borderline con la risposta ( p=0.07 ).

Questa schedula modificata di Azacitidina è risultata fattibile per i pazienti anziani o fragili con leucemia mieloide acuta in ambiente ambulatoriale con tossicità moderata, soprattutto ematologica, e risposta in una parte dei pazienti, anche se l'obiettivo primario non è stato raggiunto. ( Xagena2014 )

Passweg JR et al, Leuk Lymphoma 2014; 55: 87-91

Emo2014 Farma2014


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