Busulfan più Ciclofosfamide versus irradiazione total body più Ciclofosfamide per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B


Rimane controverso se i regimi a base di Busulfan ( Busilvex ) rispetto a quelli basati su irradiazione corporea totale ( TBI ) abbiano esiti comparabili nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( allo-HSCT ).

Sono state studiate l'efficacia e la tossicità del condizionamento con Busulfan più Ciclofosfamide ( BuCy ) e TBI più Ciclofosfamide ( TBI-Cy ) nel trapianto allo-HSCT per leucemia linfoblastica acuta a cellule B a rischio standard per adulti nella prima remissione completa ( CR1 ).

È stato eseguito uno studio di fase III randomizzato in aperto in 13 ospedali in Cina. I pazienti eleggibili ( età 14-65 anni ) presentavano leucemia linfoblastica acuta a rischio standard in CR1.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a BuCy ( 0.8 mg/kg quattro volte al giorno nei giorni da -7 a -4 e Ciclofosfamide 60 mg/kg una volta al giorno nei giorni da -3 a -2 ) o TBI-Cy ( 4.5 Gy TBI nei giorni da -5 a -4 e Ciclofosfamide 60 mg/kg una volta al giorno nei giorni da -3 a -2 ).

L'endpoint primario era la sopravvivenza globale ( OS ) a 2 anni. L'analisi era per protocollo.

Tra il 2016 e il 2020, 275 pazienti sono stati assegnati a ricevere BuCy ( 273 valutati ) e 275 a TBI-Cy ( 272 valutati ).

La sopravvivenza globale a 2 anni è stata del 76.6% e del 79.4% ( P=0.457; differenza 2.9%; P=0.022 ), indicando la non-inferiorità di BuCy.

La recidiva a 2 anni è stata del 20.2% e del 18.4% ( P=0.616 ) e la mortalità senza recidiva è stata dell'11.0% e dell'11.0% ( P=0.988 ), rispettivamente, nei gruppi BuCy e TBI-Cy.

Non ci sono state differenze nella tossicità correlata al regime, nella malattia del trapianto contro l'ospite o negli effetti tardivi tra i due gruppi.

Il regime Busulfan più Ciclofosfamide ha un'efficienza e una sicurezza non-inferiori a irradiazione corporea totale più Ciclofosfamide ( 4.5 Gy x 2 ) per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B adulti a rischio standard in CR1 sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche HLA-abbinato. ( Xagena2023 )

Zhang H et al, J Clin Oncol 2023; 41: 343-353

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