Elacitarabina nella leucemia mieloide acuta recidivata / refrattaria
La maggior parte dei pazienti con leucemia mieloide acuta ( AML ) va incontro a recidiva.
La leucemia mieloide acuta recidivata / refrattaria ha una prognosi infausta e l’opzione terapeutica attualmente disponibile è generalmente inefficace.
Uno studio clinico, randomizzato, di grandi dimensioni ha valutato l'efficacia di Elacitarabina, un nuovo estere dell’Acido Elaidico della Citarabina, rispetto alla scelta da parte dello sperimentatore di uno dei sette regimi di salvataggio per la leucemia mieloide acuta di uso comune, tra cui Citarabina ad alte dosi, chemioterapia multifarmaco, agenti ipometilanti, Idrossiurea, e terapia di supporto.
In totale 381 pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata / refrattaria sono stati trattati in Nord America, Europa e Australia.
Gli sperimentatori hanno selezionato un trattamento di controllo per singoli pazienti prima dell’assegnazione casuale.
L'endpoint primario era la sopravvivenza globale.
Non ci sono state differenze significative nella sopravvivenza globale ( 3.5 vs 3.3 mesi ), nel tasso di risposta ( 23% vs 21% ) o nella sopravvivenza libera da recidiva ( 5.1 vs 3.7 mesi ), rispettivamente, tra Elacitarabina e braccio di controllo.
Non c'è stata alcuna differenza significativa nella sopravvivenza globale tra qualsiasi regime scelto dagli sperimentatori.
La sopravvivenza prolungata è stata raggiunta solo in alcuni pazienti in entrambe le braccia dello studio in cui la malattia ha risposto e che sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche.
In conclusione, né Elacitarabina né alcuno dei sette regimi terapeutici alternativi ha fornito beneficio clinicamente significativo a questi pazienti.
La sopravvivenza globale in entrambe le braccia dello studio e per tutti i trattamenti è stata estremamente scarsa.
Nuovi agenti, nuovi disegni degli studi clinici e nuove strategie di sviluppo del farmaco sono tutti necessari per questa popolazione di pazienti. ( Xagena2014 )
Roboz GJ et al, J Clin Oncol 2014;32:1919-1926
Emo2014 Onco2014 Farma2014
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...