Esiti a lungo termine nei pazienti con leucemia a cellule capellute recidivante o refrattaria trattati con Vemurafenib in monoterapia
Vemurafenib ( Zelboraf ), un inibitore orale di BRAF, ha dimostrato alti tassi di risposta nella leucemia a cellule capellute ( HCL ) recidivante / refrattaria ( R/R ).
Tuttavia, si sa poco sugli esiti a lungo termine e sulla risposta al ritrattamento.
Sono stati riportati i risultati di 36 pazienti con leucemia a cellule capellute R/R trattati con Vemurafenib dal braccio statunitense di uno studio clinico di fase 2.
Il miglior tasso di risposta globale è stato dell'86%, compreso il 33% di risposta completa ( CR ) e il 53% di risposta parziale ( PR ).
Dopo un follow-up mediano di 40 mesi, 21 dei 31 responder ( 68% ) hanno presentato una ricaduta con una sopravvivenza mediana libera da recidiva ( RFS ) di 19 mesi.
Non c'è stata alcuna differenza significativa nella sopravvivenza RFS per i pazienti con risposta completa rispetto a risposta parziale.
14 dei 21 pazienti ( 67% ) con recidiva sono stati ritrattati con Vemurafenib, con l'86% che ha raggiunto una risposta ematologica completa.
Due pazienti hanno acquisito resistenza a Vemurafenib con la comparsa di nuove mutazioni KRAS e CDKN2A, rispettivamente.
In tutto 6 dei 12 pazienti ( 50% ) che hanno risposto al ritrattamento con Vemurafenib hanno avuto un'altra ricaduta con una sopravvivenza RFS mediana di 12.7 mesi.
La sopravvivenza globale ( OS ) è stata dell'82% a 4 anni, con una sopravvivenza globale significativamente più breve nei pazienti con recidiva entro 1 anno dal trattamento iniziale con Vemurafenib.
Dosi cumulative più elevate o una durata maggiore del trattamento non hanno allungato la durata della risposta.
Tutti gli eventi avversi nella coorte di ritrattamento sono stati di grado 1/2 ad eccezione di 1 caso di rash di grado 3 e 1 caso di febbre / polmonite di grado 3.
I dati hanno indicato che il ritrattamento con Vemurafenib è un'opzione sicura ed efficace per i pazienti con leucemia a cellule capellute recidivante / refrattaria, ( Xagena2022 )
Handa S et al, Blood 2022; 140: 2663-2671
Emo2022 Onco2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...