Miglioramento dell’esito nella leucemia mieloide acuta recidivata pediatrica
Nella leucemia mieloide acuta pediatrica recidivata, la terapia ottimale di reinduzione non è ancora stata definita.
Studi suggeriscono che Daunorubicina liposomale ( DNX; DaunoXome ) sia efficace e meno cardiotossica, caratteristiche importanti in questo contesto.
Queste considerazioni hanno portato a uno studio di fase III condotto dall’International Berlin-Frankfurt-Münster Study Group.
Pazienti con malattia recidivata o primaria refrattaria non di tipo M3 secondo la classificazione FAB ( Francese-Americana-Britannica ) di età inferiore a 21 anni erano eleggibili per lo studio.
I pazienti sono stati assegnati in maniera casuale a Fludarabina, Citarabina e Fattore stimolante la crescita dei granulociti ( FLAG ) o a FLAG più DNX nel primo ciclo di reinduzione.
L’end point primario era lo status del midollo osseo raccolto poco tempo prima del secondo ciclo di chemioterapia ( midollo osseo al giorno 28 ).
i dati sono presentati per intention-to-treat per tutti e i 394 pazienrti sottoposti a randomizzazione ( follow-up mediano, 4.0 anni ).
Il tasso di remissione completa è stato pari al 64% e la probabilità di sopravvivenza a 4 anni è stata del 38%.
Lo status del midollo osseo al giorno 28 ( valutabile in 359 pazienti ) è risultato buono ( percentuale inferiore o uguale a 20% di blasti leucemici ) nell’80% dei pazienti randomizzati a FLAG/DNX e nel 70% dei pazienti assegnati a FLAG ( P=0.04 ).
Per quanto riguarda gli endpoint secondari, il tasso di risposta completa è stato del 69% con FLAG/DNX e del 59% con FLAG ( P=0.07 ), ma la sopravvivenza generale è risultata simile.
Tuttavia, nelle leucemie mieloidi acute core-binding factor ( CBF ) trattate con FLAG/DNX hanno mostrato una probabilità di sopravvivenza dell’82% versus 58% con FLAG ( P=0.04 ).
Le tossicità di grado da 3 a 4 sono risultate simili in entrambi i gruppi.
In conclusione, la Daunorubicina liposomale aggiunta a FLAG migliora la risposta precoce al trattamento nella leucemia mieloide acuta recidivata pediatrica.
La sopravvivenza generale a lungo termine è risultata simile, ma la malattia core-binding factor ha mostrato una migliore sopravvivenza con FLAG/DNX. ( Xagena2013 )
Kaspers GJ et al, J Clin Oncol 2013; 31: 599-607
Emo2013 Onco2013 Farma2013
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...