Omacetaxina mepesuccinato sottocutanea per i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica resistenti o intolleranti agli inibitori della tirosin-chinasi
Omacetaxina mepesuccinato ( Synribo ) è una Cefalotaxina capostipite con una modalità d'azione unica, indipendente da BCR-ABL, che si è dimostrata promettente nei pazienti con leucemia mieloide cronica.
Uno studio multicentrico, non-comparativo, di fase 2, in aperto, ha valutato la efficacia e la sicurezza di Omacetaxina sottocutanea nei pazienti con leucemia mieloide cronica con resistenza o intolleranza a due o più inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ); sono stati riportati i risultati nei pazienti in fase cronica.
I pazienti hanno ricevuto Omacetaxina sottocutanea 1.25 mg/m2 due volte al giorno nei giorni 1-14 giorni ogni 28 giorni fino a risposta ematologica ( fino ad un massimo di 6 cicli ), poi nei giorni 1-7 ogni 28 giorni come mantenimento.
Gli endpoint primari erano i tassi di risposta ematologica della durata di più di 8 settimane e una risposta citogenetica maggiore ( MCyR ).
Sono stati arruolati 46 pazienti: tutti avevano ricevuto Imatinib ( Glivec ), l’83% aveva ricevuto Dasatinib ( Sprycel ) e il 57% Nilotinib ( Tasigna ).
Sono stati somministrati in media 4.5 cicli di Omacetaxina ( range, 1-36 ).
La risposta ematologica è stata raggiunta o mantenuta in 31 pazienti ( 67% ); la durata media della risposta è stata di 7.0 mesi; 10 pazienti ( 22% ) hanno raggiunto una risposta citogenetica maggiore, di cui 2 ( 4% ) risposte citogenetiche complete.
La sopravvivenza media libera da progressione è stata di 7.0 mesi e la sopravvivenza globale è stata di 30.1 mesi.
La tossicità ematologica di grado 3/4 ha incluso trombocitopenia ( 54% ), neutropenia ( 48% ) e anemia ( 33% ).
Gli eventi avversi ematologici sono stati prevalentemente di grado 1/2 e sono stati diarrea ( 44% ), nausea ( 30% ), affaticamento ( 24% ), piressia ( 20% ), cefalea ( 20% ) e astenia ( 20% ).
Omacetaxina sottocutanea può offrire benefici clinici ai pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con resistenza o intolleranza alle terapie con inibitori multipli della tirosin-chinasi. ( Xagena2013 )
Cortes J et al, Am J Hematol 2013; 88: 5: 350-354
Emo2013 Farma2013
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...