Omacetaxina per via sottocutanea dopo fallimento di un inibitore tirosin-chinasico nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica
I pazienti con leucemia mieloide cronica con mutazione BCR-ABL T315I non traggono benefico dalla terapia attualmente approvata con inibitori tirosin-chinasici ( inibitori TKI ).
Omacetaxina mepesuccinato è un inibitore della sintesi proteica che ha mostrato attività in cellule con mutazione T315I.
Uno studio di fase 2 ha valutato l’efficacia di Omacetaxina in pazienti con leucemia mieloide cronica T315I e fallimento del trattamento con inibitore tirosin-chinasico.
I pazienti sono stati sottoposti a somministrazione sottocutanea di Omacetaxina 1.25 mg/m2 2 volte al giorno, nei giorni 1-14, ogni 28 giorni fino alla risposta ematologica o fino a un massimo di 6 cicli, e in seguito nei giorni 1-7 ogni 28 giorni come terapia di mantenimento.
Sono stati riportati i risultati ottenuti in pazienti trattati nella fase cronica.
I pazienti ( n=62 ) hanno ricevuto una mediana di 7 cicli.
La risposta ematologica completa è stata raggiunta in 48 pazienti ( 77% ); la durata mediana della risposta è stata di 9.1 mesi.
In totale, 14 pazienti ( 23% ) hanno raggiunto la risposta citogenetica maggiore, inclusa la risposta citogenetica completa in 10 ( 16% ) casi.
La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata pari a 7.7 mesi.
Le tossicità ematologiche di grado 3/4 hanno incluso trombocitopenia ( 76% ), neutropenia ( 44% ), e anemia ( 39% ), e sono risultate tipicamente gestibili con una riduzione della dose.
Gli eventi avversi non-ematologici sono stati in genere di grado 1/2 e hanno incluso infezioni ( 42% ), diarrea ( 40% ) e nausea ( 34% ).
In conclusione, Omacetaxina rappresenta un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con leucemia mieloide cronica con mutazione T315I. ( Xagena2012 )
Cortes J et al, Blood 2012; 120: 257325-80
Emo2012 Farma2012
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...