Scemblix a base di Asciminib nel trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Approvazione in Europa
La Commissione Europea ha approvato Scemblix ( Asciminib ) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica ( CML-CP Ph+ ), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ).
Asciminib, un inibitore STAMP, è il primo trattamento per la leucemia mieloide cronica in Europa che agisce mirando specificamente al sito miristoilico di ABL, offrendo un approccio terapeutico per i pazienti che soffrono di intolleranza e/o resistenza alle terapie a base di inibitori tirosin-chinasici attualmente disponibili.
Si stima che ogni anno in Europa oltre 6.300 persone riceveranno una diagnosi di leucemia mieloide cronica. Malgrado molti pazienti traggano beneficio dalle terapie con inibitori tirosin-chinasici disponibili, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti.
L’approvazione nell'Unione Europea si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 ASCEMBL, che ha mostrato un tasso di risposta molecolare maggiore ( MMR ) quasi raddoppiato per i pazienti trattati con Asciminib rispetto a Bosutinib ( 25,5% vs 13,2%, [ P=.0029 ] ), con un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse inferiore di oltre tre volte ( 5,8% vs 21,1% ) a 24 settimane.
Questi risultati sono stati confermati nel follow-up a lungo termine di 96 settimane dove il tasso di risposta molecolare maggiore si è dimostrato più del doppio con Asciminib ( 37.6%, 95% CI: 29.99-45.65 ) rispetto a Bosutinib ( 15.8%, 95% CI: 8.43-25.96 ).
Il tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse è stato del 7,7% per Asciminib contro il 26,3% di Bosutinib.
Le reazioni avverse più comuni di Asciminib ( incidenza del 20% o superiore ) sono state: dolore muscolo-scheletrico ( 37,1% ), infezioni del tratto respiratorio superiore ( 28,1% ), trombocitopenia ( 27,5% ), stanchezza ( 27,2% ), cefalea ( 24,2% ), artralgia ( 21,6% ), aumento degli enzimi pancreatici ( 21,3% ), dolore addominale ( 21,3% ), diarrea ( 20,5% ) e nausea ( 20,2% ). ( Xagena2022 )
Fonte: Novartis, 2022
Emo2022 Onco2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...