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Scemblix a base di Asciminib nel trattamento della leucemia mieloide cronica

Scemblix, il cui principio attivo è Asciminib, è un medicinale antitumorale, che trova impiego nel trattamento della leucemia mieloide cronica ( LMC ), un tumore dei globuli bianchi, in fase cronica ( ossia quando la condizione si sviluppa lentamente e il paziente presenta pochi sintomi o nessuno ).
Il medicinale può essere utilizzato nei pazienti adulti con tumore positivo per il cromosoma Philadelphia ( Ph+ ).
Ph+ significa che due cromosomi del paziente si sono riorganizzati e hanno formato uno speciale cromosoma, detto cromosoma Philadelphia. Questo cromosoma produce un enzima, la chinasi BCR-ABL1, che porta allo sviluppo della leucemia.
Scemblix è usato nei pazienti che sono già stati trattati con due o più medicinali antitumorali denominati inibitori della tirosin-chinasi.

La leucemia mieloide cronica è rara e Scemblix è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 24 marzo 2020.

Scemblix può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere avviata da un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento della leucemia.
Il medicinale è disponibile sotto forma di compresse da assumere per via orale due volte al giorno. Il medico può interrompere il trattamento e ridurre la dose se si verificano determinati effetti indesiderati. Il trattamento può essere interrotto se il paziente non è in grado di tollerare la dose ridotta.

Il principio attivo di Scemblix, Asciminib, è un inibitore della tirosin-chinasi ( TKI ), ossia blocca enzimi noti come tirosin-chinasi.
Nella leucemia mieloide cronica Ph+, l’organismo produce elevate quantità di globuli bianchi anomali. Scemblix blocca specificamente l’azione della tirosin-chinasi BCR-ABL1 prodotta da queste cellule, bloccandone la divisione e la crescita.

I benefici di Scemblix sono stati valutati in uno studio principale condotto su 233 adulti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi. In questo studio, Scemblix è risultato più efficace di Bosutinib ( un altro inibitore della tirosin-chinasi ): dopo 24 settimane di trattamento, il 25% dei pazienti ( 40 su 157 ) trattati con Scemblix ha avuto una risposta molecolare maggiore ( nel senso che il numero di cellule con il gene BCR-ABL1 era diminuito a 1 000 volte al di sotto del basale standardizzato ) rispetto al 13% dei pazienti ( 10 su 76 ) trattati con Bosutinib. Dopo 96 settimane di trattamento, il 38% dei pazienti ( 59 su 157 ) trattati con Scemblix e il 16% ( 12 su 76 ) di quelli trattati con Bosutinib hanno avuto una risposta molecolare maggiore.

Gli effetti indesiderati più comuni di Scemblix ( che possono riguardare più di 2 persone su 10 ) sono: dolore ai muscoli, alle articolazioni e alle ossa, infezioni delle vie respiratorie superiori ( naso e gola ), trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine nel sangue ), stanchezza, cefalea, enzimi pancreatici aumentati, dolore addominale, diarrea e nausea.
Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Scemblix ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono: versamento della pleura ( liquido intorno ai polmoni ), infezioni delle vie respiratorie inferiori ( infezioni dei polmoni, quali bronchite o polmonite ), trombocitopenia, febbre, pancreatite ( infiammazione del pancreas ), dolore toracico ( non-cardiaco ) e vomito.

Scemblix ha dimostrato di essere più efficace di un altro inibitore della tirosin-chinasi nel ridurre il numero di cellule con il gene BCR-ABL1 nei pazienti che avevano già ricevuto in precedenza almeno due inibitori della tirosin-chinasi.
In termini di sicurezza, gli effetti indesiderati di Scemblix sono simili a quelli osservati con questa classe di medicinali e sono considerati gestibili. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Scemblix sono superiori ai rischi. ( Xagena2022 )

Fonte: EMA, 2022

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