Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di Barasertib per la leucemia mieloide acuta


L'obiettivo principale di uno studio di fase 1/2 era di determinare la dose massima tollerata del potente e selettivo inibitore della chinasi Aurora B Barasertib ( AZD1152 ) nei pazienti con nuova diagnosi o recidiva di leucemia mieloide acuta.

La parte A ha determinato la dose massima tollerata di Barasertib, somministrato come infusione continua di 7 giorni ogni 21 giorni.
Nella parte B, l'efficacia di Barasertib è stata valutata alla dose massima tollerata.

Nella parte A, 32 pazienti sono stati trattati con Barasertib 50 mg ( n=3 ), 100 mg ( n=3 ), 200 mg ( n=3 ), 400 mg ( n=4 ), 800 mg ( n=7 ), 1200 mg ( n=6 ) e 1600 mg ( n=6 ).
Tossicità dose-limitanti ( stomatite o infiammazione delle mucose ) sono state riportate nei gruppi 800 mg ( n=1 ), 1200 mg ( n=1 ) e 1600 mg ( n=2 ).
La dose massima tollerata è stata definita come 1200 mg.


Un totale di 8 pazienti su 32 hanno presentato una risposta ematologica secondo i criteri Cheson per la leucemia mieloide acuta.

Gli eventi di grado 3 o superiore, maggiormente riportati, sono stati neutropenia febbrile ( n=24 ) e stomatite / infiammazione delle mucose ( n=16 ).

Si è concluso che la dose massima tollerata di Barasertib è di 1200 mg nei pazienti con recidiva o nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta.
La tossicità è stata gestibile e il trattamento con Barasertib ha portato ad un tasso complessivo di risposta ematologica del 25%. ( Xagena2011 )

Löwenberg B et al, Blood 2011; 118: 6030-6036


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