Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nella leucemia linfocitica cronica: confronto tra gruppi di autotrapianto e osservazione


Sono stati presentati i risultati di uno studio di fase 3, randomizzato, di autotrapianto contro osservazione nella leucemia linfocitica cronica per i pazienti responsivi dopo il trattamento di prima o seconda linea.

L'obiettivo primario era quello di dimostrare che l'autotrapianto migliora la sopravvivenza libera da eventi a 5 anni dal 30% al 50%.

Sono stati arruolati 223 pazienti, 72% uomini e 28% donne, 83% dopo il trattamento di prima linea e 17% dopo il trattamento di seconda linea.

Gli stadi Binet erano progressivi, A 13%, B 67%, C 20%; al momento della randomizzazione il 59% era in remissione completa.

I pazienti sono stati randomizzati tra autotrapianto ( n=112 ) e osservazione ( n=111 ).

La sopravvivenza libera da eventi ( valore medio ) è stata di 24.4 mesi ( range 16.7-32 mesi ) nel gruppo di osservazione e di 51.2 mesi ( range 39.8-62.5 mesi ) nel gruppo di autotrapianto; la sopravvivenza libera da eventi a 5 anni è stata del 24% e 42%, rispettivamente ( P inferiore a 0.001 ), mentre l'incidenza di ricaduta a 5 anni è stata del 76% rispetto al 54% ( P inferiore a 0.001 ).

Il tempo medio alla recidiva che richiedeva terapia oppure al decesso è stato di 40 mesi ( range 25-56 mesi ) nel gruppo di osservazione e di 65 mesi ( range 59-71 mesi ) dopo l'autotrapianto ( P=0.002 ).

Il modello di Cox ha confermato che l’autotrapianto ha significativamente migliorato la sopravvivenza libera da eventi ( hazard ratio 0.44, P inferiore a 0.001 ).

A 5 anni, la probabilità di sopravvivenza globale è stata pari a 85.5% e 84.3% per autotrapianto e osservazione, rispettivamente ( P=0.77 ).

Nella leucemia linfatica cronica, l’autotrapianto riduce il rischio di progressione di oltre il 50%, ma non ha alcun effetto sulla sopravvivenza globale. ( Xagena2011 )

Michallet M et al, Blood 2011; 117: 1516-1521



Emo2011



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