Venetoclax per leucemia linfatica cronica progredita durante o dopo la terapia con Idelalisib


Gli inibitori della via dei recettori delle cellule B ( BCRi ) hanno trasformato il trattamento della leucemia linfatica cronica ( CLL ); tuttavia, l'efficacia delle terapie per i pazienti la cui malattia è refrattaria / recidiva ( R/R ) dopo inibitori BCR è sconosciuta.
Venetoclax ( Venclyxto ) è un inibitore selettivo, biodisponibile per via orale di BCL-2 con attività in pazienti con leucemia linfatica cronica, compresi quelli pesantemente pretrattati o che hanno delezione 17p.

Uno studio di fase 2 ha valutato prospetticamente Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica R/R dopo Ibrutinib ( Imbruvica ) o Idelalisib ( Zydelig ).
Sono stati riportati gli esiti dei pazienti che hanno ricevuto Idelalisib come ultimo inibitore BCR prima dell'arruolamento.
Venetoclax è stato somministrato all’inizio a 20 mg al giorno, seguito da aumenti a 400 mg al giorno.

Gli obiettivi primari comprendevano l'efficacia ( tasso di risposta obiettiva; ORR ) e la sicurezza di Venetoclax.

Lo studio ha arruolato 36 pazienti che in precedenza avevano ricevuto Idelalisib ( ORR, 67%, 24 su 36 ); 2 pazienti hanno raggiunto la remissione completa e 1 ha avuto una remissione completa con recupero incompleto del midollo osseo.

La sopravvivenza libera da progressione mediana ( PFS ) non è stata ancora raggiunta; la PFS stimata a 12 mesi è stata del 79%.

Gli eventi avversi più comuni di qualsiasi grado sono stati: neutropenia ( 56% ), diarrea ( 42% ), infezione del tratto respiratorio superiore ( 39% ), trombocitopenia ( 36% ), nausea ( 31% ), affaticamento ( 28% ), tosse ( 22% ), rash ( 22% ) e anemia ( 22% ).
Gli eventi avversi di grado 3 o 4 sono stati principalmente ematologici ( neutropenia 50%, trombocitopenia 25% e anemia 17% ).
Nessun paziente ha presentato sindrome da lisi tumorale.

Venetoclax ha dimostrato una promettente attività clinica e una tollerabilità favorevole nei pazienti con leucemia linfatica cronica la cui malattia è progredita durante o dopo la terapia con Idelalisib. ( Xagena2018 )

Coutre S et al, Blood 2018; 131: 1704-1711

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