Daratumumab sottocutaneo nel mieloma multiplo recidivante o refrattario


Daratumumab ( Darzalex ), un anticorpo monoclonale umano mirato a CD38, è approvato come monoterapia e in regime di associazione per pazienti con mieloma multiplo.
Attualmente, Daratumumab viene somministrato per via endovenosa.

Lo studio di fase 1b PAVO ha valutato Daratumumab somministrato per via sottocutanea in combinazione con l'enzima ialuronidasi umana ricombinante PH20 ( rHuPH20 ) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.

E' stata riportata la parte 1 dello studio che ha valutato una formulazione mix-and-deliver ( MD ) di Daratumumab e rHuPH20 ( DARA-MD ) somministrata per infusione sottocutanea.

I pazienti hanno ricevuto Daratumumab per via sottocutanea secondo lo schema posologico approvato in monoterapia endovenosa a 1.200 mg ( n=8 ) o 1.800 mg ( n=45 ).

Gli endpoint primari erano variabili di sicurezza e farmacocinetiche.

Gli eventi avversi più comuni emergenti dal trattamento con DARA-MD 1.200 mg sono stati trombocitopenia, infezione del tratto respiratorio superiore, insonnia e riduzione dell'appetito ( 37.5% ciascuno ).

Anemia ( 33.3% ), infezione del tratto respiratorio superiore, piressia e diarrea ( 26.7% ciascuno ) sono stati gli eventi avversi più comuni emersi dal trattamento con DARA-MD a 1.800 mg.

Un paziente nel gruppo di dosaggio da 1.200 mg ( 12.5% ) e 11 pazienti nel gruppo di dosaggio da 1.800 mg ( 24.4% ) hanno manifestato reazioni correlate all'infusione, generalmente di grado 1/2 e in genere verificatesi alla prima infusione.

La dose di 1.800 mg ha raggiunto concentrazioni sieriche simili o maggiori rispetto alla dose endovenosa di 16 mg/kg.

Sono stati raggiunti tassi di risposta complessivi del 25.0% e del 42.2% con 1.200 mg e 1.800 mg di DARA-MD, rispettivamente.

La somministrazione sottocutanea di DARA-MD è risultata ben tollerata nei pazienti con meiloma multiplo recidivato o refrattario, con la dose di 1800 mg che ha mostrato concentrazioni e risposte coerenti con Daratumumab per via endovenosa in una popolazione di pazienti simile. ( Xagena2019 )

Usmani SZ et al, Blood 2019; 134: 668-677

Emo2019 Onco2019 Farma2019


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