L'FDA ha concesso l'approvazione accelerata a Xpovio per il mieloma multiplo
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Xpovio ( Selinexor ) in combinazione con Desametasone per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario ( RRMM ) che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è refrattaria ad almeno due inibitori del proteasoma, almeno due agenti immunomodulatori e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
L'efficacia è stata valutata in 122 pazienti arruolati nella parte 2 di STORM, uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, su pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che avevano precedentemente ricevuto tre o più regimi di trattamento anti-mieloma tra cui un agente alchilante, glucocorticoidi, Bortezomib, Carfilzomib, Lenalidomide, Pomalidomide e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
Inoltre, la malattia era refrattaria ai glucocorticoidi, un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore, un anticorpo monoclonale anti-CD38 e fino all'ultima linea di terapia.
Questi pazienti sono stati trattati con Selinexor ( 80 mg ) in combinazione con Desametasone ( 20 mg ) nei giorni 1 e 3 di ogni settimana.
L'approvazione si è basata sull'efficacia e la sicurezza in una analisi di sottogruppi pre-specificata di 83 pazienti la cui malattia era refrattaria a Bortezomib, Carfilzomib, Lenalidomide, Pomalidomide e Daratumumab.
Il tasso di risposta complessivo è stato del 25.3% ( IC 95%: 16.4, 36 ), con 1 risposta completa rigorosa, nessuna risposta completa, 4 risposte parziali molto buone e 16 risposte parziali.
Il tempo mediano alla prima risposta è stato di 4 settimane ( intervallo: da 1 a 10 settimane ).
La durata della risposta mediana è stata di 3.8 mesi ( IC 95%: 2.3, non-stimabile ).
La valutazione dell'efficacia è stata supportata da ulteriori informazioni provenienti da uno studio randomizzato in corso su pazienti con mieloma multiplo.
Le reazioni avverse comuni riportate in almeno il 20% dei pazienti comprendono trombocitopenia, affaticamento, nausea, anemia, riduzione dell'appetito, riduzione del peso, diarrea, vomito, iponatriemia, neutropenia, leucopenia, costipazione, dispnea e infezione del tratto respiratorio superiore.
La dose raccomandata di Selinexor è di 80 mg in associazione a Desametasone assunto per via orale nei giorni 1 e 3 di ogni settimana. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
Emo2019 Onco2019 Farma2019
Indietro
Altri articoli
Daratumumab per i pazienti affetti da mieloma con recidiva precoce o tardiva dopo terapia iniziale: analisi dei sottogruppi di CASTOR e POLLUX
Il mieloma multiplo ( MM ) ad alto rischio è spesso definito sulla base di anomalie citogenetiche, ma i pazienti...
Studio IMROZ: Isatuximab associato a Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte nel mieloma multiplo di nuova diagnosi non-eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
I dati dello studio di fase 3 IMROZ hanno dimostrato che Isatuximab ( Sarclisa ) in combinazione con lo standard...
Teclistamab compromette l'immunità umorale nei pazienti con mieloma pesantemente pretrattato: importanza dell’integrazione di immunoglobuline
Teclistamab ( Tecvayli ) e altri anticorpi bispecifici ( BsAb ) mirati all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA...
Tre anni di mantenimento con Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone nel mieloma multiplo
Lo studio di fase 2 di Total Therapy ( TT ) IIIB ha incorporato Bortezomib ( Velcade )nel trapianto tandem...
Qualità di vita correlata alla salute nei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario esposto a tripla classe trattati con Idecabtagene vicleucel o regimi standard: studio cKarMMa-3
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Classificazione genomica e prognosi individualizzata nel mieloma multiplo
Gli esiti per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi ( NDMM ) sono eterogenei, con una sopravvivenza globale...
Crenigacestat, un inibitore della gamma-secretasi, in combinazione con l'immunoterapia con CAR-T diretta all'antigene BCMA nel mieloma multiplo recidivante o refrattario
Gli inibitori della gamma-secretasi ( GSI ) aumentano la densità dell'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) sulle...
Induzione, consolidamento e mantenimento di Carfilzomib con o senza trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi: analisi di sottogruppo citogenetico dello studio FORTE
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e anomalie citogenetiche ad alto rischio ( HRCA ) rappresentano un'esigenza medica...
Rischio di infezioni associate all'uso di anticorpi bispecifici nel mieloma multiplo
L'uso di anticorpi bispecifici ( BsAb ) nel trattamento del mieloma multiplo ( MM ) recidivante / refrattario sta mostrando...
Studio CANDOR: analisi finale di Carfilzomib, Desametasone e Daratumumab rispetto a Carfilzomib e Desametasone negli adulti con mieloma multiplo recidivante / refrattario con 1-3 terapie precedenti
CANDOR è uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto che ha confrontato Carfilzomib ( Kyprolis ), Daratumumab ( Darzalex...