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Terapia CAR-T: Abecma per il trattamento del mieloma multiplo recidivante / refrattario

Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno tre precedenti terapie, a base di un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e la cui malattia è peggiorata dall’ultimo trattamento.

Abecma è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni nell’organismo.

Il mieloma multiplo è una malattia rara, e Abecma è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 20 aprile 2017.

Abecma è preparato utilizzando i globuli bianchi del paziente che sono estratti dal sangue e geneticamente modificati in laboratorio.
Abecma può essere somministrato solo al paziente dal quale sono state prelevate le cellule per prepararlo.

Abecma viene somministrato come singola infusione in vena. Prima di assumerlo, il paziente deve sottoporsi a un breve ciclo di chemioterapia per eliminare i globuli bianchi esistenti.
Poco prima dell’infusione al paziente sono somministrati Paracetamolo e un antistaminico per ridurre il rischio di reazioni all’infusione.
Deve essere disponibile un medicinale a base di Tocilizumab e apparecchiature di emergenza nel caso in cui il paziente manifestasse un potenziale effetto indesiderato grave, la sindrome da rilascio di citochine.
I pazienti devono essere attentamente monitorati per 10 giorni dopo il trattamento ai fini del controllo degli effetti indesiderati; inoltre, è consigliabile che soggiornino nelle vicinanze di un ospedale specializzato per almeno 4 settimane dopo il trattamento.

Abecma contiene cellule T del paziente, che sono state modificate geneticamente in laboratorio in modo da creare una proteina chiamata recettore chimerico per l’antigene ( CAR ).
Sulla superficie delle cellule tumorali il CAR può legarsi a una proteina denominata antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ).
Quando Abecma viene somministrato al paziente, le cellule T modificate si legano a BCMA e sopprimono le cellule tumorali, contribuendo in tal modo a eliminare il cancro dall’organismo.

Uno studio principale condotto su 140 pazienti affetti da mieloma multiplo che non rispondeva al trattamento precedente ( mieloma refrattario ) e che si era ripresentato ( mieloma recidivante ) ha evidenziato che Abecma è efficace nell’eliminare il cancro.
Nel complesso, dopo il trattamento con Abecma il 30% ha avuto una risposta completa ( ossia non ha mostrato alcun segno di cancro residuo ) e il 67% ha avuto una risposta almeno parziale.

Gli effetti indesiderati più comuni ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono neutropenia, sindrome da rilascio di citochine ( un’affezione potenzialmente mortale che può causare febbre, vomito, respiro affannoso, dolore e pressione arteriosa bassa ), anemia, trombocitopenia, infezioni, leucopenia, stanchezza, diarrea, ipokaliemia, ipofosfatemia, nausea, linfopenia, febbre, tosse, ipocalcemia, cefalea, ipomagnesiemia, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore articolare, edema periferico ( tumefazione, specialmente delle caviglie e dei piedi ), appetito ridotto, ipogammaglobulinemia ( bassi livelli di immunoglobuline ) e neutropenia febbrile ( bassi livelli di neutrofili con febbre ).

Gli effetti indesiderati gravi più comuni sono: sindrome da rilascio di citochine ( 17% ), polmonite ( 7% ), neutropenia febbrile ( 6% ) e febbre ( 6% ).

Le persone che non possono essere sottoposte a chemioterapia per eliminare i globuli bianchi esistenti non devono assumere Abecma.

Abecma ha indotto tassi di risposta clinicamente significativi nei pazienti con mieloma multiplo quando il cancro aveva recidivato e non aveva risposto al trattamento.
Possono verificarsi gravi effetti indesiderati, in particolare la sindrome da rilascio di citochine; tuttavia tali effetti sono gestibili se vengono adottate misure adeguate.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Abecma sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’Unione Europea. ( Xagena2021 )

Fonte: EMA, 2021

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