Atrofia muscolare spinale

Sicurezza ed efficacia di Risdiplam una volta al giorno nell'atrofia muscolare spinale di tipo 2 e non-deambulante di tipo 3: studio SUNFISH Parte 2

Risdiplam ( Evrysdi ) è una piccola molecola orale approvata per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale,...

Terapia genica sostitutiva con Onasemnogene abeparvovec nei bambini con atrofia muscolare spinale di età pari o inferiore a 24 mesi e peso corporeo fino a 15 kg

Data la novità della terapia sostitutiva genica con Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ) nell'atrofia muscolare spinale, i dati di efficacia...

Sicurezza ed efficacia di Risdiplam nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1: studio FIREFISH Parte 2

Risdiplam ( Evrysdi ) è una terapia somministrata per via orale che modifica lo splicing pre-mRNA del gene di sopravvivenza...

Risdiplam nell'atrofia muscolare spinale di tipo 1

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è una malattia neuromuscolare rara e progressiva causata da bassi livelli della proteina SMN....

Evrysdi nel trattamento dell' atrofia muscolare spinale 5q nei pazienti da 2 mesi d'età

Evrysdi è un medicinale utilizzato per trattare, nei pazienti a partire dai 2 mesi di età, l’atrofia muscolare spinale (...

Neonati trattati con Risdiplam con atrofia muscolare spinale di tipo 1 rispetto ai controlli storici

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA ) è una malattia neuromuscolare progressiva caratterizzata da un esordio a 6...

Risultati di estensione di 5 anni dello studio START di fase 1 di Onasemnogene Abeparvovec nell'atrofia muscolare spinale

Sono state valutate la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta nei neonati con atrofia muscolare spinale (...

Studio FIREFISH: Risdiplam sui neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1

I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su...

Trattamento dell'atrofia muscolare spinale a esordio infantile con Nusinersen

Nusinersen ( Spinraza ) ha mostrato un profilo rischio-beneficio favorevole nei partecipanti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a...

Terapia genica con Onasemnogene abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica a esordio infantile nei pazienti con due copie di SMN2: studio STR1VE

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è un disturbo dei motoneuroni che provoca la morte o la necessità di ventilazione...

Terapia genica con Onasemnogene Abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica ad esordio infantile di tipo 1: studio STR1VE-EU

L'atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare rara, autosomica recessiva, causata dalla perdita biallelica del gene del motoneurone di sopravvivenza...

L' FDA ha approvato Zolgensma, una terapia genica per il trattamento dei pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima...

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