Amiloidosi

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Darzalex Faspro ( Daratumumab e Ialuronidasi-fihj; Ialuronidasi ), una formulazione...


Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...


L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...


Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...


Non esistono trattamenti consolidati per l'amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria. La Bendamustina ( Levact...


I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...


L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o...


Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell'amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla...


Il trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) è stato utilizzato nei pazienti con amiloidosi da catene leggere di...


Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...


L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è causata da varianti patogenetiche di un singolo nucleotide nel gene codificante la transtiretina ( TTR...


Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...


La Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio del nuovo farmaco Tegsedi ( Inotersen ), un oligonucleotide antisenso ( ASO...


Onpattro, il cui principio attivo è Patisiran, è un medicinale impiegato nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla...


La storia naturale della cardiomiopatia ipertrofica ( HCM ) è complessa e può includere insufficienza cardiaca progressiva e grave disfunzione...


Tra i pazienti con amiloidosi familiare, la mutazione nella proteina transtiretina ( TTR ) è il tipo più comune. È stato...


Vyndaqel è un medicinale contenente il principio attivo Tafamidis. È disponibile in capsule ( 20 mg ), e trova indicazione...


La amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR ) è una cardiomiopatia progressiva e fatale per la quale sono in fase...


L'insufficienza cardiaca causata da amiloidosi da transtiretina wild-type ( ATTRwt ) è una causa sottovalutata di morbilità e mortalità nella...


L’amiloidosi cardiaca correlata alla transtiretina ( nota anche come amiloidosi cardiaca ATTR ) è una causa sempre più riconosciuta di...