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Ropeginterferone rispetto alla terapia standard per i pazienti a basso rischio con policitemia vera

Rimane non ben definito se il salasso da solo possa mantenere adeguatamente l’ematocrito target nei pazienti con policitemia vera ( PV ) a basso rischio.

In uno studio randomizzato di fase 2 in aperto, è stato confrontato Ropeginterferone alfa-2b ( Besremi; 100 microg ogni 2 settimane ) con il salasso solo per quanto riguarda il mantenimento di un livello di ematocrito mediano ( inferiore o uguale al 45% ) nell’arco di 12 mesi in assenza di malattia progressiva ( endpoint primario ).

Nel follow-up, era consentito il crossover al gruppo di trattamento alternativo nel caso in cui l'endpoint primario non venisse raggiunto.

In totale, sono stati arruolati 127 pazienti ( Ropeginterferone alfa-2b: n=64; gruppo standard: n=63 ).

L'endpoint primario è stato raggiunto rispettivamente nell'81% e nel 51% dei pazienti nei gruppi Ropeginterferone alfa-2b e standard.

I pazienti che hanno risposto hanno continuato il trattamento assegnato fino al mese 24 e hanno mantenuto la risposta rispettivamente nell'83% e nel 59% dei casi ( P=0.02 ).

I soggetti che hanno risposto a Ropeginterferone alfa-2b hanno manifestato meno frequentemente sintomi moderati / gravi ( 33% vs 67% nel gruppo standard ) e splenomegalia palpabile ( 14% vs 37% ) e hanno mostrato normalizzazione dei livelli di ferritina e delle conte ematiche.

I non-responder a 12 mesi sono passati al gruppo standard ( n=9 ) o Ropeginterferone alfa-2b ( n=23 ); nei pazienti passati solo a Ropeginterferone alfa-2b, 7 su 23 hanno soddisfatto i criteri di risposta in 12 mesi e la necessità di salassi è stata elevata ( 4.7 per paziente all'anno ).

L'interruzione a causa di eventi avversi si è verificata in 7 pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b.

In questo studio di 24 mesi, Ropeginterferone alfa-2b si è rivelato superiore alla sola flebotomia nel mantenere l’ematocrito target.
Non sono stati rilevati effetti collaterali o tossicità dose-limitanti; il 9.2% dei pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b e nessun paziente trattato con trattamento standard ha sviluppato neutropenia. ( Xagena2023 )

Barbui T et al, NEJM Evid 2023; 2 ( 6 )

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