Neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche: coniugato Interleuchina-3 citotossina Tagraxofusp
La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche ( BPDCN ) è una neoplasia ematologica rara con esiti sfavorevoli.
I dati esistenti sul comportamento clinico della neoplasia BPDCN sono limitati perché i risultati riportati provengono da piccole serie retrospettive e mancano linee guida di trattamento standardizzate.
Il coniugato Interleuchina-3 citotossina Tagraxofusp è stato testato in studi di fase 1/2 che hanno portato all'approvazione da parte della FDA ( Food and Drug Administration ) negli Stati Uniti, il primo farmaco in assoluto per la neoplasia BPDCN.
Tuttavia, per la mancanza ad oggi di un comparatore, i risultati degli studi sulla neoplasia BPDCN che testano nuovi farmaci sono difficili da confrontare con terapie alternative.
Si è cercato, quindi, di definire le caratteristiche cliniche e gli esiti di un gruppo di pazienti con neoplasia BPDCN trattati in 3 Centri oncologici statunitensi, prima che fosse disponibile Tagraxofusp.
In 59 pazienti studiati con neoplasia BPDCN, la sopravvivenza globale mediana dalla diagnosi era di 24 mesi e gli esiti erano simili nei pazienti con malattia riguardante solamente la cute o con malattia sistemica alla presentazione.
La terapia intensiva di prima linea e i regimi chemioterapici di tipo linfoide sono stati associati a risultati migliori.
Solo il 55% dei pazienti ha ricevuto una chemioterapia intensiva e il 42% dei pazienti è stato sottoposto a trapianto di cellule staminali.
Le caratteristiche cliniche alla diagnosi associate a esiti peggiori includevano età superiore ai 60 anni, cariotipo anormale e negatività della deossinucleotidil transferasi terminale ( TdT ) nelle cellule BPDCN.
Sono state anche identificate le risposte della malattia a Pralatrexato ed Enasidenib in alcuni pazienti. ( Xagena2019 )
Taylor J et al, Blood 2019; 134: 678-687
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