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Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti-interleuchina-1

Nonostante le indicazioni autorizzate limitate, i farmaci anti-interleuchina-1 ( anti-IL-1 ) sono spesso utilizzati nella pratica clinica per un numero crescente di malattie autoinfiammatorie.

È stato condotto uno studio osservazionale trasversale dal 2011 al 2013 per registrare l'uso off-label di questi farmaci in Francia.
È stato stimato l'uso off-label dei trattamenti anti-IL-1, è stata valutata la loro efficacia nelle malattie rare ed è stata migliorata la segnalazione dei loro possibili effetti collaterali.

I medici hanno risposto a un questionario compilando i dati del paziente e della malattia, l’uso dei farmaci anti-IL-1, l'efficacia e gli eventi avversi.

Lo studio ha coinvolto pazienti adulti e pediatrici che avevano ricevuto un farmaco anti-IL-1 dopo gennaio 2005 in Francia.

In totale, sono stati inclusi 189 pazienti provenienti da 38 Centri.

Le principali malattie erano malattia di Still a insorgenza in età adulta ( AOSD, n=35 ), gotta ( n=28 ), artrite sistemica idiopatica giovanile ( n=27 ), sindrome periodica associata alla criopirina ( CAPS, N=21 ), febbre mediterranea familiare ( n=14 ) e deficit di mevalonato chinasi ( n=12 ).

Il principale farmaco utilizzato in modalità off-label è stato Anakinra ( Kineret ), usato almeno una volta per 185 pazienti, con Canakinumab ( Ilaris ) utilizzato per 25 pazienti.

Anakinra è risultato efficace nella maggior parte dei pazienti ( 90% ), con più alti tassi di risposta clinica completa per sindrome di Schnitzler, gotta, sindrome periodica associata a criopirina e malattia di Still dell’adulto.

Complessivamente, il 58% dei pazienti ha mostrato almeno un evento avverso, principalmente reazioni minori al sito di iniezione.
Il principale evento avverso grave riportato è stata una grave infezione.
Le reazioni al sito di iniezione e la tossicità epatica sono state significativamente più frequenti nei bambini rispetto agli adulti.
Il principale evento avverso non-cutaneo è stata la tossicità epatica, significativamente associata con la durata del trattamento.

L'aumento di peso è stato riportato nel 10% circa dei pazienti ed è stato associato con la durata del trattamento e la sindrome CAPS.

Canakinumab è stato utilizzato usato raramente e ha mostrato una migliore tollerabilità cutanea di Anakinra, ma tassi simili di eventi avversi non-cutanei e gravi.

In conclusione, Anakinra è stato ben tollerato ed efficace nella maggior parte dei pazienti affetti da varie malattie infiammatorie.
I principali eventi avversi sono state le reazioni lievi al sito di iniezione, specialmente nei bambini.
L'indagine ha consentito di raccogliere informazioni limitate sull'uso off-label di Canakinumab. ( Xagena2015 )

Rossi-Semerano L et al, Orphanet J Rare Dis 2015;10:19

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