Efficacia di un nuovo inibitore VAP-1 nel ridurre l'albuminuria nei pazienti con malattia renale diabetica: studio ALBUM


Molti pazienti con malattia renale diabetica hanno albuminuria residua e sono a rischio di progressione della malattia.
Lo studio ALBUM ha studiato l'efficacia di un nuovo inibitore attivo orale della proteina di adesione vascolare 1 [ VAP-1 ], ASP8232, rispetto al placebo per ridurre l'albuminuria in soggetti con diabete di tipo 2 e malattia renale cronica.

In questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2, sono stati assegnati a caso individui di età tra 18 e 85 anni da 64 Centri clinici in 9 Paesi europei per ricevere ASP8232 40 mg oppure placebo per via orale una volta al giorno per 12 settimane, stratificando per Paese.

I pazienti eleggibili avevano un rapporto albumina-creatinina urinario ( UACR ) di 200-3000 mg/g, una velocità di filtrazione glomerulare stimata ( eGFR ) di almeno 25 ml/min per 1.7 m2 ma inferiore a 75 ml/min per 1.73 m2, HbA1c ( emoglobina glicata ) minore dell’11.0% ( 97 mmol/mol ) e trattamento stabile con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina ( Ace inibitori ) o bloccanti dei recettori dell'angiotensina ( sartani ) e farmaci antidiabetici per 3 mesi o più.

L'endpoint primario era il cambiamento medio dal basale alla settimana 12 di UACR del primo svuotamento vescicale mattutino log-trasformato in tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di farmaco in studio e con almeno una misurazione di UACR post-basale ( set completo di analisi ).
La sicurezza è stata valutata in tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di farmaco in studio.

Sono stati assegnati in modo casuale 125 partecipanti a ricevere ASP8232 ( n=64 ) oppure placebo ( n=61 ), di cui 120 ( 60 in ciascun gruppo ) sono stati inclusi nel set completo di analisi; tutti i partecipanti sono stati valutati per l’endpoint di sicurezza.

A 12 settimane, UACR è diminuito del 17.7% nel gruppo ASP8232 e aumentato del 2.3% nel gruppo placebo; la differenza aggiustata per il placebo tra i gruppi era -19.5% ( P=0.033 ).

39 pazienti ( 61% ) nel gruppo ASP8232 e 34 pazienti ( 56% ) nel gruppo placebo hanno presentato un evento avverso emergente dal trattamento, di cui 16 nel gruppo ASP8232 e 4 nel gruppo placebo erano correlati al farmaco.

Gli eventi avversi segnalati più frequentemente che erano probabilmente correlati al farmaco nel gruppo ASP8232 erano danno renale in 5 pazienti e diminuzione di eGFR in 3 pazienti; nel gruppo placebo, nessun singolo evento avverso correlato al farmaco è stato segnalato da più di un partecipante.

ASP8232 è efficace nel ridurre l'albuminuria nei pazienti con malattia renale diabetica ed è sicuro e ben tollerato.
Questi risultati giustificano ulteriori ricerche per accertare l'effetto di ASP8232 sulla rallentata progressione della malattia renale diabetica. ( Xagena2018 )

de Zeeuw D et al, Lancet Diabetes Endocrinol 2018; 6: 925-933

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