Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR


L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia aplastica grave senza un donatore istocompatibile o che hanno 40 anni o più.

Tuttavia, la Globulina antitimocitaria richiede la somministrazione intraospedaliera, è associata a tossicità correlate all’infusione e ha una disponibilità limitata in tutto il mondo.

In questo studio, sono state esaminate l’attività e la sicurezza di un regime privo di Globulina antitimocitaria, con Eltrombopag ( Revolade ) con Ciclosporina A come potenziale trattamento per i pazienti con anemia aplastica grave che avrebbero potuto non avere accesso o non tollerare la Globulina antitimocitaria del cavallo.

SOAR è uno studio multicentrico di fase 2 a braccio singolo che ha valutato Eltrombopag e Ciclosporina nei pazienti di età maggiore o uguale a 18 anni con anemia aplastica grave che erano naive al trattamento e avevano un ECOG performance status inferiore a 2.

I partecipanti sono stati reclutati da 20 ospedali in 10 Paesi. Eltrombopag è stato iniziato a 150 mg ( 100 mg nei pazienti di etnia asiatica ) e Ciclosporina a 10 mg/kg al giorno ( aggiustata a un valore minimo di 200-400 microg/l ) per via orale dal giorno 1 a 6 mesi.

L’esito primario era un tasso di risposta ematologica complessiva entro 6 mesi nella popolazione intention-to-treat ( ITT ).

Questo è il rapporto finale del periodo di analisi primaria.

Nel periodo 2017-2020 sono stati arruolati 54 pazienti. 34 pazienti ( 63% ) erano maschi e 20 ( 37% ) erano femmine. 22 ( 41% ) erano asiatici, 22 ( 41% ) erano bianchi, 1 ( 2% ) era nativo americano o nativo dell'Alaska, 1 ( 2% ) era nero o afroamericano e 8 ( 15% ) erano di altra etnia.

In tutto 35 pazienti ( 65% ) hanno completato 6 mesi di trattamento con Eltrombopag e Ciclosporina, e 6 ( 11% ) hanno completato il periodo di riduzione graduale della Ciclosporina fino al mese 24.
Il tasso di risposta ematologica complessiva al mese 6 di trattamento è stato del 46% ( 25 su 54 ).

Gli eventi avversi più segnalati sono stati: aumento della bilirubina sierica ( in 22 pazienti, 41% ), nausea ( 16, 30% ), aumento della concentrazione di alanina aminotransferasi ( 12, 22% ) e diarrea ( 12, 22% ).

Durante il trattamento sono morti 8 pazienti, ma nessun decesso è stato considerato correlato al trattamento.

Eltrombopag e Ciclosporina si sono rivelati attivi come trattamento di prima linea dell'anemia aplastica grave, senza problemi di sicurezza inattesi. Questo approccio potrebbe essere utile quando la Globulina antitimocitaria di cavallo non è disponibile o non è tollerata. ( Xagena2024 )

Scheinberg P et al, Lancet Haematology 2024; 11: 206-215

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