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Eritropoietina ricombinante nell'anemia emolitica autoimmune con risposta inadeguata del midollo osseo

Fino al 30% dei pazienti con anemia emolitica autoimmune ( AIHA ) mostra una risposta compensatoria inadeguata del midollo osseo ( BM ) con livelli inappropriatamente bassi di reticolociti ed eritropoietina endogena.

Una compensazione inefficace del midollo osseo è associata ad anemia più grave, necessità di trasfusioni e ricovero ospedaliero, e il trattamento con Eritropoietina ricombinante ( rEPO ) può essere utile.

Sono state analizzate prospetticamente l'efficacia e la sicurezza di Eritropoietina ricombinante in una coorte monocentrica di 47 pazienti con anemia emolitica autoimmune con reticolocitosi ed eritropoietina endogena inadeguate al basale.

Sono state somministrate per via sottocutanea 40.000 unità internazionali di Epoetina alfa ( Epogen ) alla settimana fino a quando i livelli di emoglobina ( Hb ) superassero 11 g/dl e poi sono state diminuite gradualmente.

La risposta complessiva è stata del 55% a 15 giorni, 74% a 1 mese, 74% a 3 mesi, 80% a 6 mesi e 91% a 12 mesi.

Coerentemente, i valori di emoglobina sono aumentati significativamente dal basale a ciascun punto temporale successivo ( P minore di 0.001 ) con un aumento mediano di +1.4, +2.4, +3.4, +3.8 e +4.4 g/dl, rispettivamente.

La necessità di trasfusioni si è ridotta dal 30% a meno del 10% a 15 giorni e successivamente ( P minore di 0.001 ).

I farmaci concomitanti includevano Prednisone o Metilprednisolone ( n=40, stabile da più di 2 settimane dall'arruolamento ), Micofenolato mofetile ( n=1, in corso da più di 3 mesi dall'arruolamento ) e Rituximab ( n=7 pazienti con malattia da agglutinine fredde dal giorno 8 ).

Non è stata trovata alcuna associazione tra farmaci concomitanti e risposta all’Eritropoietina ricombinante. Il trattamento è risultato generalmente sicuro senza eventi avversi gravi correlati all’Eritropoietina ricombinante.

Il confronto con una popolazione con anemia emolitica autoimmune non-trattata con Eritropoietina ricombinante ha mostrato un beneficio significativo dell’Eritropoietina ricombinante a 15 giorni e 1 mese sulla risposta e sull’aumento dell’emoglobina.

Questi dati supportano l’uso di Eritropoietina ricombinante come aggiunta all’immunosoppressione standard nell’anemia emolitica autoimmune con compensazione del midollo osseo inadeguata. ( Xagena2024 )

Fattizzo B et al, Blood Adv 2024;8:1322-1327

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