Efficacia curativa e profilattica del Rituximab nella porpora trombotica trombocitopenica associata ad anticorpi anti-ADAMTS13


La porpora trombotica trombocitopenica ( TTP ) è una malattia che si presenta principalmente in giovani adulti ed è associata principalmente ad un deficit della proteasi ADAMTS13, che taglia il fattore di vonWillebrand ( VWF ).

La presenza di anticorpi diretti contro ADAMTS13 rappresenta un fattore predisponente alla recidiva.

Alcune gravi forme di porpora trombotica trombocitopenica sono refrattarie al trattamento.

Ricercatori dell’Hospital Necker-Enfants Malades di Parigi hanno condotto uno studio prospettico multicentrico in aperto per verificare l’efficacia del Rituximab ( Rituxan, Mabthera ), un anticorpo monoclonale anti-CD20, come trattamento curativo e profilattico nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica dovuta ad anticorpi anti-ADAMTS13.

Hanno preso parte allo studio 6 pazienti durante un episodio acuto di TTP, refrattario al trattamento.
Cinque pazienti con grave TTP recidivante e persistenti anticorpi anti-ADAMTS13 sono stati sottoposti a profilassi durante la fase di remissione.

Tutti i pazienti hanno ricevuto 4 infusioni a cadenza settimanale di Rituximab.

L’obiettivo del trattamento era quello di ripristinare una significativa attività plasmatica di ADAMTS13 ( > 10% ).

Il trattamento con Rituximab ha portato ad una remissione clinica in tutti i casi di porpora trombotica trombocitopenica acuta refrattaria.

In tutti i pazienti, gli anticorpi anti-ADAMTS sono scomparsi ed una significativa attività plasmatica ( 18-75% ) di ADAMTS13 è stata osservata dopo trattamento.

La tollerabilità del Rituximab è stata buona.

Secondo gli Autori Rituximab è un promettente trattamento immunosoppressore di prima linea nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica grave, recidivante, associata ad anticorpi anti-ADAMTS13. ( Xagena2005 )

Fakhouri F et al, Blood 2005; 106: 1932-1937

Emo2005 Farma2005


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