Idrossiclorochina efficace come trattamento di seconda linea per gli adulti con trombocitopenia immune e anticorpi antinucleari positivi
Il trattamento dei pazienti con trombocitopenia associata a lupus ( SLE-ITP, lupus eritematoso sistemico - porpora trombocitopenica idiopatica ) non è standardizzato.
Sono stati riportati i dati sull'efficacia e la sicurezza di Idrossiclorochina ( Plaquenil ) in questo ambito e nei pazienti con trombocitopenia con anticorpi antinucleo ( ANA ) senza lupus eritematoso sistemico definito.
I criteri di inclusione erano la diagnosi definitiva di trombocitopenia con un numero di piastrine inferiore a 50 x 10(9)/l, ANA superiori o uguali a 1/160 su cellule Hep2 con o senza una diagnosi definitiva di lupus eritematoso sistemico, e nessuna risposta sostenuta ad almeno un precedente trattamento e trattamento con Idrossiclorochina.
I criteri di risposta erano risposta completa per piastrine superiori o uguali a 100 x 10(9)/l e risposta per piastrine superiori o uguali a 30 x 10(9)/l e almeno 2 volte il valore iniziale.
Sono stati analizzati 40 pazienti ( 32 donne ) con un'età media di 35 anni e piastrine medie alla diagnosi di trombocitopenia di 14 x 10(9)/l.
Dodici pazienti ( 30% ) avevano trombocitopenia associata a lupus, 28 pazienti avevano solo ANA positivi.
Tutti i pazienti non hanno risposto a Prednisone orale con una media di due linee di trattamento prima della Idrossiclorochina, che è inizialmente stata somministrata in combinazione con un altro trattamento per la trombocitopenia in 36 pazienti.
Il tasso di risposta complessivo è stato del 60% ( 24/40 ) di cui 18 risposte complete e 6 risposte mantenute con un follow-up medio di 64 mesi, in 3/4 dei casi con solamente Idrossiclorochina e nessun trattamento concomitante per la trombocitopenia.
Il tasso di risposta complessivo è stato più alto nel gruppo con lupus eritematoso sistemico rispetto al gruppo con ANA positivi ( 83% vs 50%, P minore di 0.05 ).
Nessun paziente ha interrotto l’Idrossiclorochina a causa di effetti collaterali.
L’Idrossiclorochina sembra essere un trattamento di seconda linea sicuro ed efficace per i pazienti con trombocitopenia associata a lupus o trombocitopenia e alto titolo di anticorpi antinucleo. ( Xagena2014 )
Khellaf M et al, Am J Hematol 2014; 89: 194-198
Emo2014 Reuma2014 Farma2014
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