Bendamustina con Desametasone nell'amiloidosi da catene leggere sistemica recidivante / refrattaria


Non esistono trattamenti consolidati per l'amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria.
La Bendamustina ( Levact ) ha mostrato potenziale nel trattamento del mieloma multiplo.

È stato condotto uno studio multicentrico di fase II per valutare l'efficacia e la sicurezza della Bendamustina con Desametasone ( Ben-Dex ) nei pazienti con amiloidosi AL persistente o progressiva dopo una o più terapie precedenti.

Lo studio ha arruolato 31 pazienti che hanno ricevuto Bendamustina nei giorni 1 e 2 ( 100 mg/m2 per via endovenosa ) con 40 mg di Desametasone settimanale in cicli di 28 giorni fino a progressione della malattia o fino a 6 cicli dopo completa risposta ematologica.

L'obiettivo primario era il tasso di risposta ematologica parziale ( PR ) o migliore.

I pazienti hanno ricevuto una mediana di 4 cicli con il 57% dei pazienti che ha raggiunto una risposta PR o una risposta migliore ( 11% risposta completa [ CR ], 18% PR molto buona ).

La risposta complessiva degli organi è stata del 29% tra i 24 pazienti che avevano un coinvolgimento misurabile degli organi.

Il trattamento è stato ben tollerato senza eventi avversi correlati alla terapia di grado 5.
Il 65% dei pazienti ha presentato un evento avverso di grado 3-4 correlato alla terapia.
Gli eventi avversi più comuni hanno incluso: mielosoppressione, affaticamento e nausea / vomito.

La sopravvivenza globale ( OS ) mediana è stata di 18.2 mesi e la risposta ematologica è stata associata a sopravvivenza prolungata ( P=0.0291 ).
La sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana è stata di 11.3 mesi.

Nel complesso, la combinazione Bendamustina e Desametasone è un'opzione di trattamento praticabile con sostanziale efficacia e tossicità limitata per i pazienti con amiloidosi AL pretrattata che hanno opzioni terapeutiche limitate. ( Xagena2020 )

Lentzsch S et al, J Clin Oncol 2020; 38: 1455-1462

Emo2020 MalRar2020 Med2020 Farma2020


Indietro

Altri articoli

L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...


I pazienti con amiloidosi da catena leggera delle immunoglobuline ( AL ) e coinvolgimento cardiaco in stadio IIIb hanno un...


In uno studio retrospettivo è stato dimostrato che la Doxiciclina ( Bassado ) è associata a una maggiore sopravvivenza nei...


I progressi diagnostici e terapeutici hanno portato a una maggiore consapevolezza dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR-CA ). Sono stati...


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Darzalex Faspro ( Daratumumab e Ialuronidasi-fihj; Ialuronidasi ), una formulazione...


Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...


L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...


L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...


L'amiloidosi sistemica delle catene leggere delle immunoglobuline ( AL ) è caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi di catene leggere...


Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...