Bendamustina con Desametasone nell'amiloidosi da catene leggere sistemica recidivante / refrattaria
Non esistono trattamenti consolidati per l'amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria.
La Bendamustina ( Levact ) ha mostrato potenziale nel trattamento del mieloma multiplo.
È stato condotto uno studio multicentrico di fase II per valutare l'efficacia e la sicurezza della Bendamustina con Desametasone ( Ben-Dex ) nei pazienti con amiloidosi AL persistente o progressiva dopo una o più terapie precedenti.
Lo studio ha arruolato 31 pazienti che hanno ricevuto Bendamustina nei giorni 1 e 2 ( 100 mg/m2 per via endovenosa ) con 40 mg di Desametasone settimanale in cicli di 28 giorni fino a progressione della malattia o fino a 6 cicli dopo completa risposta ematologica.
L'obiettivo primario era il tasso di risposta ematologica parziale ( PR ) o migliore.
I pazienti hanno ricevuto una mediana di 4 cicli con il 57% dei pazienti che ha raggiunto una risposta PR o una risposta migliore ( 11% risposta completa [ CR ], 18% PR molto buona ).
La risposta complessiva degli organi è stata del 29% tra i 24 pazienti che avevano un coinvolgimento misurabile degli organi.
Il trattamento è stato ben tollerato senza eventi avversi correlati alla terapia di grado 5.
Il 65% dei pazienti ha presentato un evento avverso di grado 3-4 correlato alla terapia.
Gli eventi avversi più comuni hanno incluso: mielosoppressione, affaticamento e nausea / vomito.
La sopravvivenza globale ( OS ) mediana è stata di 18.2 mesi e la risposta ematologica è stata associata a sopravvivenza prolungata ( P=0.0291 ).
La sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana è stata di 11.3 mesi.
Nel complesso, la combinazione Bendamustina e Desametasone è un'opzione di trattamento praticabile con sostanziale efficacia e tossicità limitata per i pazienti con amiloidosi AL pretrattata che hanno opzioni terapeutiche limitate. ( Xagena2020 )
Lentzsch S et al, J Clin Oncol 2020; 38: 1455-1462
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