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Tzield, il primo farmaco in grado di ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1. Approvazione da parte dell'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Tzield ( Teplizumab-mzwv; Teplizumab ) in forma iniettiva per ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1 in stadio 3 negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 8 anni che attualmente soffrono di diabete di tipo 1 in stadio 2.

Il diabete di tipo 1 è una malattia che si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule che producono Insulina.
Le persone con una diagnosi di diabete di tipo 1 hanno un aumento della glicemia che richiede iniezioni di Insulina ( o microinfusione di Insulina ) per sopravvivere e devono controllare regolarmente i livelli di glicemia nel corso della giornata.
Sebbene possa manifestarsi a qualsiasi età, il diabete di tipo 1 viene solitamente diagnosticato nei bambini e nei giovani adulti.
Una persona è a maggior rischio di diabete di tipo 1 se ha un genitore, un fratello o una sorella con diabete di tipo 1, sebbene la maggior parte dei pazienti con diabete di tipo 1 non abbia una storia familiare.

Teplizumab si lega a determinate cellule del sistema immunitario e ritarda la progressione verso il diabete di tipo 1 in stadio 3.
Teplizumab può disattivare le cellule immunitarie che attaccano le cellule produttrici di Insulina, aumentando al contempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria.
Tzield viene somministrato mediante infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi.

La sicurezza e l'efficacia di Tzield sono state valutate in uno studio randomizzato, in doppio cieco, guidato dagli eventi, controllato con placebo su 76 pazienti con diabete di tipo 1 in stadio 2.
Nello studio, i pazienti hanno ricevuto in modo casuale Tzield o un placebo una volta al giorno tramite infusione endovenosa per 14 giorni.
La misura primaria dell'efficacia era il tempo dalla randomizzazione allo sviluppo della diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3.
I risultati dello studio hanno dimostrato che in un follow-up mediano di 51 mesi, al 45% dei 44 pazienti che hanno ricevuto Tzield è stato successivamente diagnosticato il diabete di tipo 1 in stadio 3, contro il 72% dei 32 pazienti che hanno ricevuto un placebo.
Il tempo medio dalla randomizzazione alla diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3 è stato di 50 mesi per i pazienti che hanno ricevuto Tzield e di 25 mesi per quelli che hanno ricevuto un placebo. Ciò rappresenta un ritardo statisticamente significativo nello sviluppo del diabete di tipo 1 in stadio 3.

Gli effetti indesiderati più comuni di Tzield includono livelli ridotti di linfociti, eruzioni cutanee e mal di testa.
La scheda tecnica di Tzield contiene avvertenze e precauzioni, tra cui la premedicazione e il monitoraggio dei sintomi della sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), il rischio di infezioni gravi, la diminuzione dei livelli dei linfociti, rischio di reazioni di ipersensibilità, la necessità di somministrare tutte le vaccinazioni adeguate all'età prima di iniziare Tzield; così come evitare l'uso concomitante di vaccini vivi, inattivati ​​e a RNA messaggero ( mRNA ) con Tzield. ( Xagena2022 )

Fonte: FDA, 2022

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