Encorafenib, Binimetinib e Cetuximab nel tumore del colon-retto con mutazione BRAF V600E


I pazienti con carcinoma del colon-retto metastatico con mutazione BRAF V600E hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza globale mediana da 4 a 6 mesi dopo il fallimento della terapia iniziale.
L'inibizione del solo BRAF ha un'attività limitata a causa della riattivazione della via attraverso la via di segnale EGFR ( recettore del fattore di crescita dell'epidermide ).

In uno studio di fase 3 in aperto sono stati arruolati 665 pazienti con tumore del colon-retto metastatico con mutazione BRAF V600E che avevano avuto progressione della malattia dopo uno o due regimi precedenti.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Encorafenib ( Braftovi ), Binimetinib ( Mektovi ) e Cetuximab ( Erbitux ) ( gruppo terapia con tripletta ); Encorafenib e Cetuximab ( gruppo terapia con doppietta ); o la scelta dei medici tra Cetuximab e Irinotecan o Cetuximab e FOLFIRI ( Acido Folinico, Fluorouracile e Irinotecan ) ( gruppo di controllo ).

Gli endpoint primari erano la sopravvivenza globale e il tasso di risposta obiettiva nel gruppo terapia con tripletta rispetto al gruppo di controllo.
Un endpoint secondario era la sopravvivenza globale nel gruppo terapia con doppietta rispetto al gruppo di controllo.

Sono stati riportati i risultati di un'analisi intermedia prespecificata.

La sopravvivenza globale mediana è stata di 9.0 mesi nel gruppo terapia con tripletta e 5.4 mesi nel gruppo di controllo ( hazard ratio per la mortalità, 0.52; P minore di 0.001 ).

La percentuale di risposta confermata è stata del 26% nel gruppo terapia con tripletta e del 2% nel gruppo di controllo ( P minore di 0.001 ).

La sopravvivenza globale mediana nel gruppo con doppietta è stata di 8.4 mesi ( hazard ratio per la mortalità vs controllo, 0.60; P minore di 0.001 ).

Eventi avversi di grado 3 o superiore si sono verificati nel 58% dei pazienti nel gruppo terapia con tripletta, nel 50% nel gruppo terapia con doppietta e nel 61% nel gruppo di controllo.

Una combinazione di Encorafenib, Cetuximab e Binimetinib ha determinato una sopravvivenza globale significativamente più lunga e un tasso di risposta più elevato rispetto alla terapia standard nei pazienti con tumore del colon-retto metastatico con mutazione BRAF V600E. ( Xagena2019 )

Kopetz S et al, N Engl J Med 2019; 381: 1632-1643

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