Beta-talassemia
Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento dell’anemia nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia
Reblozyl è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia ( bassa conta dei globuli rossi ) in adulti affetti dalle...
Valutazione della terapia di combinazione di Idrossiurea e Talidomide nella beta-talassemia
Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie...
Terapia genica con Betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia genotipo non-beta-0/beta-0
La terapia genica con Betibeglogene autotemcel ( Beti-cel; Zynteglo ) per la beta-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe...
Sicurezza ed efficacia di Mitapivat, un attivatore orale della piruvato chinasi, negli adulti con alfa-talassemia o beta-talassemia non-trasfusione-dipendente
I pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ), sebbene non richiedano regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, possono comunque...
Luspatercept per il trattamento dell'anemia nella beta-talassemia non-dipendente da trasfusione: studio BEYOND
Nei pazienti con beta-talassemia non-dipendente dalla trasfusione, concentrazioni di emoglobina inferiori a 10 g/dl sono associate a un rischio più...
EMA: nessuna evidenza di rischio di leucemia mieloide acuta con il vettore virale di Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia
Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...
Luspatercept nei pazienti con beta-talassemia dipendente dalla trasfusione
I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...
Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della beta-talassemia
Reblozyl, che contiene il principio attivo Luspatercept, è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia che rende necessarie trasfusioni di sangue...
Reblozyl per il trattamento dell'anemia dipendente dalle trasfusioni nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta-talassemia, approvato nell'Unione Europea
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...
Luspatercept migliora i livelli di emoglobina e i requisiti di trasfusione di sangue in uno studio su pazienti con beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso...
FDA: Reblozyl per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono regolari trasfusioni di eritrociti
La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...
Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...
Prevalenza e fattori di rischio per ipertensione arteriosa polmonare in pazienti con beta-talassemia che utilizzano cateterizzazione del cuore destro
L’ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ) continua a destare preoccupazione nei pazienti con beta-talassemia major e intermedia; tuttavia, sono carenti...
Sotatercept, una proteina di fusione che inibisce GDF-11, in grado di migliorare l'anemia nella beta-talassemia
Le beta-talassemie sono caratterizzate da inefficace produzione di globuli rossi, con conseguente anemia, sovraccarico di ferro, e insufficienza d'organo. Le attuali...
Prevalenza della depressione nei pazienti con beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria cronica frequente e una causa plausibile per disturbi psicologici. In uno studio trasversale sono...
Efficacia di Deferasirox nei bambini con beta-talassemia
La terapia di chelazione del ferro è una componente importante nella gestione dei pazienti con beta-talassemia. Uno studio ha incluso 87...
Fattori di rischio di trombosi venosa portale in pazienti con beta-talassemia major dopo splenectomia: procedura laparoscopica rispetto a procedura in aperto
I pazienti con beta-talassemia major sono ad alto rischio di eventi tromboembolici a causa di una condizione di ipercoagulabilità. La splenectomia...
Gravidanza nella beta-talassemia intermedia
I progressi nella gestione dei pazienti con talassemia intermedia hanno permesso l'aumento dei tassi di gravidanze tra donne con talassemia...
Lo spettro di alterazioni oculari nei pazienti con beta-talassemia suggerisce una patologia simile allo pseudoxantoma elastico
E’ stata determinata la prevalenza e lo spettro delle anomalie del fondo oculare nei pazienti con beta-talassemia e sono stati...
Funzione endocrina e malattia delle ossa durante la terapia chelante a lungo termine con Deferasirox nella beta-talassemia major
Il sovraccarico di ferro nella beta-talassemia major si traduce in genere in cardiomiopatia ferro-indotta, malattie del fegato e complicanze endocrine....