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Bifosfonati nei pazienti trattati con glucocorticoidi affetti da distrofia muscolare di Duchenne

I bifosfonati sono abitualmente utilizzati per trattare l’osteoporosi nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), una malattia neuromuscolare rara e gravemente debilitante.

Sono state sintetizzate e classificate le prove dei benefici e dei danni dei bifosfonati nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattati con glucocorticoidi.

In una revisione sistematica di articoli pubblicati fino a marzo 2023 compreso, la qualità delle evidenze è stata valutata utilizzando il quadro di classificazione GRADE ( Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluations ).

Sono state identificate 19 pubblicazioni che hanno coinvolto 1.010 bambini e adulti provenienti da 12 Paesi in tutti i continenti abitati tranne il Sud America.

Sono state trovate prove di alta qualità che i bifosfonati aumentano significativamente il punteggio Z della densità minerale ossea ( BMD ) della colonna vertebrale lombare nei pazienti trattati con glucocorticoidi affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

I maggiori miglioramenti sono stati registrati in contesti controllati tra i pazienti trattati con Zoledronato ( Acido Zoledronico ) per via endovenosa.

Le evidenze dei benefici rispetto ai rischi di frattura sono state inconcludenti e/o di bassa qualità, principalmente a causa della mancanza di dati controllati e a causa di campioni di piccole dimensioni.

I bifosfonati sono stati generalmente ben tollerati, sebbene siano stati segnalati frequentemente eventi avversi correlati alla prima infusione ( reazione di fase acuta ).

Esistono prove di alta qualità a sostegno dell’uso dei bifosfonati per aumentare il punteggio Z della densità minerale ossea della colonna lombare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e osteoporosi indotta da glucocorticoidi.

La sintesi e la classificazione hanno confermato le attuali raccomandazioni avanzate nelle DMD Clinical Care Considerations del 2018 e dovrebbero essere utili per aumentare la consapevolezza sui benefici attesi dei bifosfonati, sui bisogni prevalenti insoddisfatti e sui potenziali problemi di sicurezza nel loro utilizzo. ( Xagena2024 )

Landfeldt E et al, Neurology 2024; 102(2):e207948.

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