Ciltacabtagene autoleucel, una terapia CAR-T diretta contro BCMA, nei pazienti con mieloma multiplo recidivato / refrattario: studio CARTIFAN-1
CARTIFAN-1 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel; Carvykti ), una terapia con cellule CAR-T mirata all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), nei pazienti cinesi con mieloma multiplo recidivato / refrattario ( RRMM ).
Questo studio cardine di fase II, in aperto, condotto in otto siti in Cina, ha arruolato pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato / refrattario che avevano ricevuto 3 o più linee di terapia precedente, tra cui un inibitore del proteasoma e un farmaco immunomodulatore.
I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di Cilta-cel ( dose target 0.75 x 106 linfociti T vitali positivi per il recettore chimerico dell'antigene/kg ).
L'endpoint primario era il tasso di risposta globale ( ORR ). Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ), la sopravvivenza globale ( OS ) e l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.
Al cutoff clinico del luglio 2021, 48 pazienti avevano ricevuto un'infusione di Cilta-cel.
A un follow-up mediano di 18 mesi, il tasso di risposta globale è stato dell'89.6%, con un tempo mediano alla prima risposta di circa 1 mese; il 77.1% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa o migliore.
Le mediane per durata della risposta, sopravvivenza senza progressione e sopravvivenza globale non sono state raggiunte.
Le percentuali di sopravvivenza PFS e di sopravivvenza OS a 18 mesi sono state rispettivamente del 66.8% e del 78.7%.
Gli eventi avversi ematologici sono stati comuni, tra cui anemia ( 100% ), neutropenia ( 97.9% ), linfopenia ( 95.8% ) e trombocitopenia ( 87.5% ).
La sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 97.9% dei pazienti ( 35.4% di grado 3-4 ); il tempo mediano all'insorgenza è stato di 7 giorni e la durata mediana è stata di 5 giorni.
Le infezioni si sono verificate nell'85.4% dei pazienti ( 37.5% di grado 3-4 ).
Questi dati hanno dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole per una singola infusione di Cilta-cel, con conseguenti risposte precoci, profonde e durature nei pazienti pesantemente pretrattati con mieloma multiplo recidivato / refrattario in Cina. ( Xagena2023 )
Mi JQ et al, J Clin Oncol 2023; 41: 1275-1284
Emo2023 Onco2023 Med2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibizione di mTOR nella sarcoidosi cutanea
La sarcoidosi è una condizione infiammatoria che può colpire vari organi e tessuti, provocando la formazione di granulomi e conseguente...
Gotta e incidenza di 12 malattie cardiovascolari
La gotta, una comune artropatia da cristalli, è associata a un aumento del rischio di malattie cardiovascolari. Si è cercato...
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR
L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia...
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Radioterapia dell’intero cervello da sola versus preceduta da Bevacizumab, Etoposide e Cisplatino per metastasi cerebrali non-trattate da cancro al seno
L'incidenza delle metastasi cerebrali è in aumento nei pazienti con tumore mammario metastatico. Sono urgentemente necessari trattamenti per estendere il...
Radioterapia cerebrale con Pirotinib e Capecitabina nelle pazienti con tumore alla mammella avanzato ERBB2-positivo e metastasi cerebrali
Il potenziale beneficio della combinazione di una terapia sistemica intracranica efficace con la radioterapia per le pazienti con tumore al...
Sopravvivenza libera da progressione radiografica e sopravvivenza libera da progressione clinica come potenziali surrogati della sopravvivenza globale negli uomini con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Nonostante il notevole aumento della longevità degli uomini affetti da tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni ( mHSPC ),...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...