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Esiti a lungo termine tra gli adulti con istiocitosi a cellule di Langerhans

I progressi nel trattamento della istiocitosi a cellule di Langerhans ( LCH ) hanno portato a una crescente popolazione di sopravvissuti.
Mancano, tuttavia, dati sugli esiti a lungo termine tra gli adulti con istiocitosi a cellule di Langerhans.

È stata condotta una revisione retrospettiva dei dati di 219 adulti di età maggiore o uguale a 18 anni con istiocitosi a cellule di Langerhans.

La presentazione più comune era multisistemica ( 34.2% ), seguita da istiocitosi a cellule di Langerhans polmonare a sistema singolo ( 32% ), unifocale ( 28.3% ) e multifocale a sistema singolo ( 5.5% ).

Il coinvolgimento di organi a rischio ( fegato, milza o midollo osseo ) è stato osservato nell'8.7% dei casi, e 40 casi su 88 ( 45.5% ) testati presentavano mutazione BRAF V600E.

A un follow-up mediano di 74 mesi, la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) a 5 anni è stata del 58.3% e la sopravvivenza libera da progressione mediana stimata è stata di 83 mesi.

La sopravvivenza globale mediana ( OS ) non è stata raggiunta; i tassi di sopravvivenza globale a 5 e 10 anni sono stati rispettivamente dell’88.7% e del 74.5%.
Il coinvolgimento degli organi a rischio è stato associato a sopravvivenza libera da progressione ( hazard ratio HR, 4.5 ) e sopravvivenza globale ( HR, 10.8 ) peggiori.
La mutazione BRAF V600E non è stata associata al coinvolgimento degli organi a rischio o alla sopravvivenza.

Rispetto alla popolazione statunitense non-affetta, gli individui con istiocitosi a cellule di Langerhans avevano un rischio significativamente più elevato di mortalità complessiva ( rapporto di mortalità standardizzato SMR, 2.66 ), in particolare quelli di età inferiore a 55 anni alla diagnosi ( SMR, 5.94 ) e quelli con malattia multisistemica ( SMR, 4.12 ).

Secondi tumori si sono verificati nel 16.4% dei casi, inclusi diversi tumori maligni ematologici e di organi solidi.

I decessi associati all’istiocitosi a cellule di Langerhans costituivano il 36.1% dei decessi e si sono verificati entro 5 anni dalla diagnosi.

Dopo 5 anni, predominavano le cause di morte non legate all’istiocitosi a cellule di Langerhans, inclusi secondi tumori, broncopneumopatia cronica ostruttiva e malattie cardiovascolari.

Lo studio ha evidenziato, per la prima volta, che gli adulti con istiocitosi a cellule di Langerhans sperimentano mortalità precoce e tardiva per cause diverse dalla istiocitosi a cellule di Langerhans. ( Xagena2023 )

Goyal G et al, Blood Adv 2023; 7: 6568-6578

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