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Esiti clinici associati a mutazioni NPM1 nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Le mutazioni nella nucleofosmina 1 ( NPM1 ) sono associate a una prognosi favorevole nella leucemia mieloide acuta ( AML ) di nuova diagnosi, tuttavia, il loro impatto prognostico in ambito recidivante / refrattario ( R/R ) non è noto.

In un'analisi retrospettiva, sono stati identificati 206 pazienti ( 12% ) con NPM1 mutata ( NPM1c ), e sono stati confrontati i loro esiti con 1.516 pazienti ( 88% ) con NPM1 wild-type ( NPM1 wt ).

NPM1c è stata associata a tassi più elevati di remissione completa o remissione completa con recupero della conta incompleto rispetto a NPM1 wt dopo ciascuna linea di terapia di salvataggio ( primo salvataggio, 56% vs 37%; P minore di 0.0001; secondo salvataggio, 33% vs 22%; P=0.02; terzo salvataggio, 24% vs 14%; P=0.02 ).

Tuttavia, le mutazioni NPM1 non hanno avuto alcun impatto sulla sopravvivenza libera da recidiva ( RFS ) e sulla sopravvivenza globale ( OS ) con ciascuna terapia di salvataggio con una sopravvivenza mediana globale dopo le terapie di salvataggio 1, 2 o 3 in NPM1c versus NPM1 wt di 7.8 vs 6.0; 5.3 vs 4.1; e 3.5 versus 3.6 mesi, rispettivamente.

In particolare, l'aggiunta di Venetoclax ai regimi di salvataggio nei pazienti con NPM1c ha migliorato sia la sopravvivenza linera da recidiva sia la sopravvivenza globale ( RFS mediana, 15.8 vs 4.6 mesi; P=0.05; OS mediana, 14.7 vs 5.9 mesi; P=0.02 ).

In conclusione, lo stato mutazionale NPM1 ha un impatto minimo sulla prognosi nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria; pertanto, sono necessarie nuove strategie di trattamento per migliorare gli esiti in questo ambito. ( Xagena2023 )

Issa GC et al, Blood Adv 2023; 7: 933-942

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