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Gestione ed esiti a lungo termine degli adulti con medulloblastoma

I medulloblastomi sono tumori embrionali che colpiscono prevalentemente i bambini. Il riconoscimento di sottogruppi molecolarmente definiti ha una gestione avanzata.
I fattori che influenzano la gestione e la prognosi dei pazienti adulti con medulloblastoma rimangono scarsamente compresi.

Sono stati esaminati la gestione, i fattori prognostici e, quando possibile, le differenze dei sottogruppi molecolari nei pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con medulloblastoma di una clinica specialistica di neuro-oncologia all'interno di un ampio studio accademico, diagnosticato nel periodo 1992-2020.

È stata eseguita la sottotipizzazione molecolare corrispondente alla classificazione OMS del 2021. Le stime di Kaplan-Meier con log-rank test sono state eseguite per l'analisi di sopravvivenza univariata con la regressione di Cox utilizzata per le analisi multivariate.

Sono stati inclusi 76 pazienti adulti con medulloblastoma ( 62% maschi ), con un'età media di 32 anni alla diagnosi e un follow-up mediano di 7.7 anni.
Un sottogruppo di 58 pazienti presentava una caratterizzazione di sottogruppi molecolari: 37 SHH-attivati, 12 non-WNT/non-SHH e 9 WNT-attivati.

Circa il 67% è stato sottoposto a resezione totale, il 75% ha ricevuto chemioterapia al momento della diagnosi e il 97% ha ricevuto irradiazione craniospinale con boost.

La sopravvivenza globale mediana ( OS ) per l’intera coorte è stata di 14.8 anni. I tassi di sopravvivenza globale ( ORR ) a 2, 5 e 10 anni sono stati rispettivamente del 93%, 86% e 64%.

La sopravvivenza è stata più lunga per i pazienti più giovani ( di età pari o superiore a 30 anni: 9.9 anni; di età inferiore a 30 anni: stimata superiore a 15.4 anni; log-rank P inferiore a 0.001 ).

Non è stata riscontrata alcuna differenza di sopravvivenza per sottogruppo molecolare o entità della resezione. Solo l’età alla diagnosi è rimasta significativa nelle analisi multivariate di sopravvivenza.

È stata riportata una delle più grandi coorti retrospettive di pazienti adulti con medulloblastoma con sottotipizzazione molecolare. Le frequenze di sopravvivenza e dei sottogruppi molecolari sono state simili a quelle riportate in precedenza.

La sopravvivenza è risultata migliore per i pazienti adulti di età inferiore a 30 anni alla diagnosi e non era significativamente diversa in base al sottogruppo molecolare o alle caratteristiche di gestione ( entità della resezione, caratteristiche della radioterapia o tempi o regime di chemioterapia ). ( Xagena2023 )

Neth BJ et al, Neurology 2023; 101: 1256-1271

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