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Sicurezza ed efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti pediatrici affetti da emofilia A precedentemente non-trattati

Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa.
Sono state esaminate l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti precedentemente non-trattati.

Pathfinder6 è uno studio di fase 3 in aperto in corso che ha arruolato pazienti precedentemente non-trattati con emofilia A grave di età inferiore a 6 anni.
L'endpoint primario era l'incidenza di inibitori del fattore VIII ( 0.6 o più unità Bethesda [ BU ] ).

In tutto 80 pazienti hanno ricevuto una o più dosi di Turoctocog alfa pegol e sono stati inclusi in questa analisi; 50 pazienti o più hanno avuto 50 giorni o più di esposizione a Turoctocog alfa pegol.
L'incidenza dell'inibitore è stata del 29.9% ( 14.9% ad alto titolo, superiore a 5 BU ).

Complessivamente 65 pazienti hanno ricevuto la profilassi Turoctocog alfa pegol per una media di 2.17 anni con un tasso di sanguinamento annualizzato mediano di 1.42 e un tasso di successo emostatico del 90.5%.

Il recupero incrementale ( IR ) temporaneamente ridotto, definito come due o più misurazioni consecutive di recupero incrementale inferiore a 0.6 ( UI/dL )/( UI/kg ) ma nessun inibitore, è stato osservato in 17 pazienti entro 5 giorni di esposizione a Turoctocog alfa pegol e ha avuto un forte correlazione temporale con titoli anticorpali IgG ( immunoglobulina G ) anti-polietilenglicole ( anti-PEG ).

Il recupero incrementale è rientrato nell'intervallo previsto con la somministrazione continua di Turoctocog alfa pegol.
Durante il periodo di diminuzione del recupero incrementale, la risposta emostatica è stata simile a quella della popolazione complessiva dello studio e non è stata segnalata alcuna ipersensibilità correlata a Turoctocog alfa pegol o nuovi eventi avversi inattesi.

La profilassi con Turoctocog alfa pegol è risultata efficace per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici nei pazienti precedentemente non-trattati con emofilia A grave. L'incidenza dell'inibitore è stata del 29.9%.

Tutti i pazienti con recupero incrementale temporaneamente diminuito continuando il dosaggio di Turoctocog alfa pegol sono rientrati nell'intervallo previsto e non hanno avuto un'evidente mancanza di efficacia. ( Xagena2023 )

Male C et al, Blood Adv 2023; 7: 620-629

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