Talidomide per il sanguinamento ricorrente dovuto ad angiodisplasia del piccolo intestino
Il sanguinamento ricorrente dell'intestino tenue rappresenta il 5-10% dei casi di sanguinamento gastrointestinale e rimane una sfida terapeutica.
La Talidomide è stata valutata per il trattamento del sanguinamento ricorrente dovuto all'angiodisplasia del piccolo intestino ( SIA ), ma mancano studi di conferma.
È stato condotto uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della Talidomide nel trattamento dei sanguinamenti ricorrenti dovuti alla angiodisplasia del piccolo intestino.
I pazienti eleggibili con sanguinamento ricorrente ( almeno 4 episodi di sanguinamento durante l'anno precedente) dovuti ad angiodisplasia del piccolo intestino sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Talidomide alla dose orale giornaliera di 100 mg o 50 mg oppure placebo per 4 mesi.
I pazienti sono stati seguiti per almeno 1 anno dopo la fine del periodo di trattamento di 4 mesi.
L'endpoint primario era la risposta efficace, definita come una riduzione di almeno il 50% del numero di episodi emorragici verificatisi durante l'anno successivo alla fine del trattamento con Talidomide rispetto al numero verificatosi durante l'anno precedente al trattamento.
Gli endpoint secondari chiave erano la cessazione del sanguinamento senza risanguinamento, la trasfusione di sangue, il ricovero ospedaliero a causa del sanguinamento, la durata del sanguinamento e i livelli di emoglobina.
Complessivamente, 150 pazienti sono stati sottoposti a randomizzazione: 51 nel gruppo Talidomide 100 mg, 49 nel gruppo Talidomide 50 mg e 50 nel gruppo placebo.
Le percentuali di pazienti con una risposta efficace nel gruppo Talidomide 100 mg, nel gruppo Talidomide 50 mg e nel gruppo placebo sono state rispettivamente del 68.6%, 51.0% e 16.0% ( P minore di 0.001 per il confronto simultaneo tra i tre gruppi ).
I risultati delle analisi degli endpoint secondari hanno supportato quelli dell'endpoint primario.
Gli eventi avversi sono stati più comuni nei gruppi Talidomide rispetto al gruppo placebo in generale; eventi specifici includevano costipazione, sonnolenza, intorpidimento degli arti, edema periferico, vertigini e livelli elevati di enzimi epatici.
In questo studio controllato con placebo, il trattamento con Talidomide ha determinato una riduzione del sanguinamento nei pazienti con sanguinamento ricorrente dovuto alla angiodisplasia del piccolo intestino. ( Xagena2023 )
Chen H et al, N Engl J Med 2023; 389: 1649-1659
Gastro2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibizione di mTOR nella sarcoidosi cutanea
La sarcoidosi è una condizione infiammatoria che può colpire vari organi e tessuti, provocando la formazione di granulomi e conseguente...
Gotta e incidenza di 12 malattie cardiovascolari
La gotta, una comune artropatia da cristalli, è associata a un aumento del rischio di malattie cardiovascolari. Si è cercato...
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR
L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia...
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Radioterapia dell’intero cervello da sola versus preceduta da Bevacizumab, Etoposide e Cisplatino per metastasi cerebrali non-trattate da cancro al seno
L'incidenza delle metastasi cerebrali è in aumento nei pazienti con tumore mammario metastatico. Sono urgentemente necessari trattamenti per estendere il...
Radioterapia cerebrale con Pirotinib e Capecitabina nelle pazienti con tumore alla mammella avanzato ERBB2-positivo e metastasi cerebrali
Il potenziale beneficio della combinazione di una terapia sistemica intracranica efficace con la radioterapia per le pazienti con tumore al...
Sopravvivenza libera da progressione radiografica e sopravvivenza libera da progressione clinica come potenziali surrogati della sopravvivenza globale negli uomini con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Nonostante il notevole aumento della longevità degli uomini affetti da tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni ( mHSPC ),...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...