Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa ( rFIXFc ) sono state stabilite tra i pazienti precedentemente trattati con emofilia B grave in 2 studi di fase 3 ( B-LONG e Kids B-LONG ) e in uno studio di estensione a lungo termine ( B-YOND ).
E' stata riportata l’analisi post hoc di dati longitudinali raggruppati per un massimo di 6.5 anni per la profilassi con rFIXFc.
Nello studio B-LONG, i soggetti di età maggiore o uguale a 12 anni hanno ricevuto una profilassi settimanale con dose aggiustata ( WP; dose iniziale, 50 UI/kg ), una profilassi personalizzata con intervallo aggiustato ( IP; inizialmente, 100 UI/kg ogni 10 giorni ) o dosaggio a richiesta.
Nello studio Kids B-LONG, i soggetti di età inferiore a 12 anni hanno ricevuto da 50 a 60 UI/kg ogni 7 giorni, aggiustati secondo necessità.
Nello studio B-YOND, i soggetti hanno ricevuto profilassi settimanale ( 20-100 UI/kg ogni 7 giorni ), profilassi personalizzata ( 100 UI/kg ogni 8-16 giorni ), profilassi modificata o dosaggio al bisogno; era consentito il passaggio tra i gruppi di trattamento.
Sono stati inclusi in totale 123 soggetti dello studio B-LONG e 30 dello studio Kids B-LONG, di cui 93 e 27, rispettivamente, arruolati nello studio B-YOND.
La durata cumulativa mediana del trattamento è stata di 3.63 anni nel gruppo B-LONG / B-YOND e 2.88 anni nel gruppo Kids B-LONG / B-YOND.
I tassi di sanguinamento annualizzato ( ABR ) sono rimasti bassi, il consumo annualizzato dei fattori è rimasto stabile e l’aderenza è rimasta elevata durante tutto il trattamento.
Bassi tassi di sanguinamento annualizzato sono stati mantenuti anche nei soggetti con intervalli di dosaggio di 14 giorni o superiori o con articolazioni target al basale.
Sono state osservate la risoluzione completa delle articolazioni target valutabili e nessuna recidiva nel 90.2% delle articolazioni target al basale durante il follow-up.
La profilassi con rFIXFc è stata associata a benefici clinici prolungati, tra cui la prevenzione delle emorragie a lungo termine e la risoluzione delle articolazioni target, per l'emofilia B grave. ( Xagena2023 )
Shapiro AD et al, Blood Adv 2023; 7: 3049-3057
Emo2023 MalRar2023 Med2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibizione di mTOR nella sarcoidosi cutanea
La sarcoidosi è una condizione infiammatoria che può colpire vari organi e tessuti, provocando la formazione di granulomi e conseguente...
Gotta e incidenza di 12 malattie cardiovascolari
La gotta, una comune artropatia da cristalli, è associata a un aumento del rischio di malattie cardiovascolari. Si è cercato...
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR
L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia...
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Radioterapia dell’intero cervello da sola versus preceduta da Bevacizumab, Etoposide e Cisplatino per metastasi cerebrali non-trattate da cancro al seno
L'incidenza delle metastasi cerebrali è in aumento nei pazienti con tumore mammario metastatico. Sono urgentemente necessari trattamenti per estendere il...
Radioterapia cerebrale con Pirotinib e Capecitabina nelle pazienti con tumore alla mammella avanzato ERBB2-positivo e metastasi cerebrali
Il potenziale beneficio della combinazione di una terapia sistemica intracranica efficace con la radioterapia per le pazienti con tumore al...
Sopravvivenza libera da progressione radiografica e sopravvivenza libera da progressione clinica come potenziali surrogati della sopravvivenza globale negli uomini con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Nonostante il notevole aumento della longevità degli uomini affetti da tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni ( mHSPC ),...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...