Vorasidenib nel glioma di basso grado con mutazione IDH1 o IDH2
I gliomi di grado 2 con mutazione della isocitrato deidrogenasi ( IDH ) sono tumori cerebrali maligni che causano disabilità considerevole e morte prematura.
Vorasidenib, un inibitore degli enzimi mutanti IDH1 e IDH2 orale penetrante nel cervello, ha mostrato un'attività preliminare nei gliomi IDH-mutanti.
In uno studio di fase 3 in doppio cieco, sono stati assegnati in modo casuale pazienti con glioma di grado 2 residuo o ricorrente con mutazione IDH che non erano stati sottoposti a nessun trattamento precedente diverso dalla chirurgia a ricevere Vorasidenib orale 40 mg una volta al giorno o placebo abbinato in cicli di 28 giorni.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) basata sull'imaging secondo la valutazione in cieco di un Comitato di revisione indipendente. L'endpoint secondario chiave era il tempo al successivo intervento antitumorale.
Il passaggio a Vorasidenib dal placebo è stato consentito previa conferma della progressione della malattia basata sull'imaging. È stata valutata anche la sicurezza.
In totale 331 pazienti sono stati assegnati a ricevere Vorasidenib ( 168 pazienti ) oppure placebo ( 163 pazienti ).
A un follow-up mediano di 14.2 mesi, 226 pazienti ( 68.3% ) continuavano a ricevere Vorasidenib o placebo.
La sopravvivenza libera da progressione è significativamente migliorata nel gruppo Vorasidenib rispetto al gruppo placebo ( sopravvivenza libera da progressione mediana, 27.7 mesi vs 11.1 mesi; hazard ratio per progressione della malattia o decesso, HR=0.39; P minore di 0.001 ).
Il tempo al successivo intervento è significativamente migliorato nel gruppo Vorasidenib rispetto al gruppo placebo ( HR=0.26; P minore di 0.001 ).
Eventi avversi di grado 3 o superiore si sono verificati nel 22.8% dei pazienti che hanno ricevuto Vorasidenib e nel 13.5% di quelli che hanno ricevuto placebo.
Nei pazienti con glioma di grado 2 IDH-mutante, Vorasidenib ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da progressione e ha ritardato il tempo all'intervento successivo. ( Xagena2023 )
Mellinghoff IK et al, N Engl J Med 2023; Online ahead of print.
Neuro2023 Onco2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibizione di mTOR nella sarcoidosi cutanea
La sarcoidosi è una condizione infiammatoria che può colpire vari organi e tessuti, provocando la formazione di granulomi e conseguente...
Gotta e incidenza di 12 malattie cardiovascolari
La gotta, una comune artropatia da cristalli, è associata a un aumento del rischio di malattie cardiovascolari. Si è cercato...
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR
L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia...
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Radioterapia dell’intero cervello da sola versus preceduta da Bevacizumab, Etoposide e Cisplatino per metastasi cerebrali non-trattate da cancro al seno
L'incidenza delle metastasi cerebrali è in aumento nei pazienti con tumore mammario metastatico. Sono urgentemente necessari trattamenti per estendere il...
Radioterapia cerebrale con Pirotinib e Capecitabina nelle pazienti con tumore alla mammella avanzato ERBB2-positivo e metastasi cerebrali
Il potenziale beneficio della combinazione di una terapia sistemica intracranica efficace con la radioterapia per le pazienti con tumore al...
Sopravvivenza libera da progressione radiografica e sopravvivenza libera da progressione clinica come potenziali surrogati della sopravvivenza globale negli uomini con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Nonostante il notevole aumento della longevità degli uomini affetti da tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni ( mHSPC ),...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...