Transtiretina
Trattamento con Patisiran nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...
Associazione di bassa concentrazione plasmatica di transtiretina con rischio di insufficienza cardiaca nella popolazione generale
Diverse linee di evidenza supportano una bassa concentrazione plasmatica di transtiretina ( TTR ) come biomarcatore in vivo dell'instabilità del...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Patisiran per l'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: risultati a 12 mesi
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...
Prevalenza della cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina nell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata
L'insufficienza cardiaca ( HF ) con frazione di eiezione conservata ( HFpEF ) è comune, è spesso associata all'ispessimento della...
Editing genico in vivo con CRISPR-Cas9 per l'amiloidosi da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...
La Commissione europea ha approvato Vyndaqel per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ), una capsula orale da 61 mg una volta...
Inotersen nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina: miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi
Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...
Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO
I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...
Cardiomiopatia amiloide da transtiretina: l'FDA ha approvato Vyndaqel e Vyndamax
L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato sia Tafamidis meglumine ( Vyndaqel ) che Tafamidis...
Studio ATTR-ACT: Tafamidis ha migliorato la qualità di vita nella cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina
Dallo studio ATTR-ACT è emerso che Tafamidis ( Vyndaqel ) è risultato associato a miglioramenti in una varietà di parametri...
Terapia basata sulla interferenza dell’RNA. Effetti di Patisiran sui parametri cardiaci nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina: studio APOLLO
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Trattamento con Inotersen per amiloidosi ereditaria da transtiretina
L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è causata da varianti patogenetiche di un singolo nucleotide nel gene codificante la transtiretina ( TTR...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Tegsedi per il trattamento della polineuropatia in stadio 1 o 2 nei pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina, approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio del nuovo farmaco Tegsedi ( Inotersen ), un oligonucleotide antisenso ( ASO...
Onpattro nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina
Onpattro, il cui principio attivo è Patisiran, è un medicinale impiegato nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla...
Manifestazioni oculari della amiloidosi familiare da transtiretina
Tra i pazienti con amiloidosi familiare, la mutazione nella proteina transtiretina ( TTR ) è il tipo più comune. È stato...
Vyndaqel per ritardare il danno nervoso causato dall’amiloidosi da transtiretina, una malattia ereditaria
Vyndaqel è un medicinale contenente il principio attivo Tafamidis. È disponibile in capsule ( 20 mg ), e trova indicazione...
Diagnosi non-bioptica di amiloidosi cardiaca da transtiretina
La amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR ) è una cardiomiopatia progressiva e fatale per la quale sono in fase...
Insufficienza cardiaca derivante da amiloidosi cardiaca senile associata a transtiretina wild-type
L'insufficienza cardiaca causata da amiloidosi da transtiretina wild-type ( ATTRwt ) è una causa sottovalutata di morbilità e mortalità nella...