Atrofia

Nusinersen ( Spinraza ) è approvato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale con delezioni / mutazioni nel gene di sopravvivenza...

Sono necessarie misure di esito sensibili alla progressione della malattia per gli studi di trattamento nell'atrofia geografica ( GA )...

Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall'inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da...

I nuovi dati degli studi STR1VE-US, SPR1NT, e START hano mostrato che i pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA...

L'identificazione dei biomarcatori semplici in grado di prevedere o monitorare la progressione della malattia nei pazienti con atrofia muscolare spinale...

Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti...

La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di...

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa...

E' stata riportata un’esperienza con pazienti adulti con atrofia muscolare spinale ( SMA ), alcuni dei quali sono stati trattati...

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima...

L'aumento delle evidenze indica che la perdita di massa muscolare è associata a esiti avversi nel carcinoma del colon-retto metastatico. Uno...

Da uno studio di estensione di studi di fase I/II è emerso che i giovani pazienti con atrofia muscolare spinale...

Sono stati studiati gli effetti indipendenti e di interazione della malattia di Alzheimer ( AD ) e della malattia a...

Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia clinica di Nusinersen( Spinraza ) nei pazienti di età superiore a 7 mesi...

Sono riportati i risultati clinici trasversali in un'ampia coorte di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale ( SMA ) di...

Nusinersen ( Spinraza ) è un oligonucleotide antisenso che modula lo splicing di RNA pre-messaggero del gene di sopravvivenza del...

Si è determinato se Emixustat cloridrato ( Emixustat ) riduca il tasso di ingrossamento dell'atrofia geografica rispetto al placebo in...

L'atrofia muscolare spinale ( SMA ) è una malattia progressiva dei motoneuroni che causa la perdita della funzione motoria e...

La lipoatrofia facciale è associata a malattia da virus dell'immunodeficienza umana ( HIV ) e uso della terapia antiretrovirale altamente...

Spinraza è un medicinale utilizzato per trattare l’atrofia muscolare spinale ( SMA ) 5q, una malattia genetica che provoca debolezza...

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