Distrofia muscolare di Duchenne, Poloxamero 188 per proteggere il cuore
L’insufficienza cardiaca rappresenta la seconda più comune causa di morte tra i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Il deterioramento muscolare è causato dalla mancanza di una proteina, denominata distrofina.
Ricercatori dell’University of Michigan ad Ann Arbor hanno dimostrato che i topi mancanti della distrofina ( topi mdx ) trattati con la Dobutamina, che aumenta il lavoro cardiaco, non andavano incontro ad insufficienza cardiaca e a morte se precedentemente trattati con il Poloxamero 188.
Il Poloxamero 188 è in grado di ostacolare il flusso di calcio all’interno della cellula, con conseguente effetto protettivo sui cuori dei topi mdx.
Il Poloxamero 188 è stato già impiegato in uno studio clinico sui pazienti con anemia falciforme, ma solo per un breve periodo.
Sono pertanto necessari ulteriori studi clinici prima che il Poloxamero sia introdotto in clinica.( Xagena2005 )
Fonte: Nature, 2005
Farma2005 Cardio2005
Indietro
Altri articoli
Bifosfonati nei pazienti trattati con glucocorticoidi affetti da distrofia muscolare di Duchenne
I bifosfonati sono abitualmente utilizzati per trattare l’osteoporosi nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), una...
Sicurezza ed efficacia del Tamoxifene nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne: studio TAMDMD
Il riutilizzo di farmaci già approvati per curare malattie diverse da quelle per cui erano stati creati potrebbe fornire nuove...
Morte dopo terapia genica con rAAV9 ad alte dosi in un paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne
Il rilevamento della mutazione BRAF V600E nel glioma pediatrico di basso grado è stato associato a una risposta inferiore alla...
Effetto di diversi regimi di dosaggio dei corticosteroidi sugli esiti clinici nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne
I corticosteroidi migliorano la forza e la funzione nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Tuttavia, vi è incertezza riguardo...
Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche con vettore lentivirale per la leucodistrofia metacromatica a esordio precoce
Un trattamento efficace per la leucodistrofia metacromatica ( MLD ) rimane un'esigenza medica sostanziale insoddisfatta. Sono state studiate la sicurezza...
Mexiletina nella distrofia miotonica di tipo 1
È stata valutata la sicurezza a lungo termine e l'effetto della Mexiletina sul test della distanza percorsa a piedi in...
Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale
L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica...
Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica...
Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili allo skipping dell'esone 53
Sono state valutate la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Viltolarsen ( Viltepso ), un nuovo oligonucleotide antisenso, nei...
Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale
Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma...