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Distrofia muscolare di Duchenne: risultati promettenti con AVI-4658, un oligonucleotide antisenso

Il trattamento con una molecola antisenso, somministrata mediante iniezione intramuscolare, risulta sicuro ed efficace nell’aumentare la distrofina nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Lo studio, compiuto presso l’University College London in Gran Bretagna, ha riguardato 7 ragazzi di età compresa tra 10 e 17 anni, a cui era stata diagnosticata la malattia e in cui poteva risultare di beneficio lo skipping ( salto ) dell’esone 51.

Due dei pazienti hanno ricevuto 0.09 mg dell’oligonucleotide antisenso AVI-4658, iniettato localmente in un piccolo muscolo del piede ( extensor digitorum brevis ), e 900 microL di soluzione salina iniettata nell’altro piede.
Gli altri 5 pazienti hanno ricevuto la stessa dose di soluzione salina iniettata entro un piccolo muscolo di un piede e 0.9 mg di AVI-4658 nell’altro piede.
Entrambe le dosi di AVI-4658 sono state diluite entro 900 microl di soluzione salina ( 0.9% ).

I pazienti che hanno ricevuto il più basso dosaggio ( 0.09 mg ) di AVI-4658 hanno mostrato poca espressione di distrofina, il dosaggio più alto ( 0.9 mg ) ha prodotto un aumento dell’espressione di distrofina nel muscoli trattati.

Nelle aree delle sezioni immunocolorate adiacenti al luogo in cui AVI-4658 è stato iniettato, il 44-79% delle miofibre ha aumentato l’espressione della distrofina.

Nelle sezioni scelte casualmente a livello dei piccoli muscoli del piede sottoposti a trattamento, l’intensità media della colorazione della distrofina è variata dal 22 al 32% rispetto all’intensità media della distrofina nei muscoli sani di controllo ( media: 26.4% ), e l’intensità media era maggiore del 17% dell’intensità nei muscoli controlaterali trattati con soluzione salina ( p=0.002 ). ( Xagena2009 )

Fonte: Lancet Neurology, 2009


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