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Modifiche funzionali nella distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di uno studio è stato quello di valutare i diversi esiti in una coorte di bambini deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne nell’arco di 12 mesi al fine di stabilire lo spettro di possibili modifiche in relazione all'età e al trattamento steroideo.

E' stato elaborato uno studio di coorte longitudinale multicentrico. Un totale di 106 pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne sono stati valutati utilizzando il test del cammino in 6 minuti ( 6MWT ) e il North Star Ambulatory Assessment ( NSAA ) al basale e a 12 mesi.
Sono stati raccolti i dati clinici tra cui l'età e il trattamento con steroidi.

Durante i 12 mesi di durata dello studio, è stata osservata una diminuzione media di 25.8 metri nel test 6MWT.
In base alla scala NSAA, il calo medio è stato di 2.2 punti.

Non tutti i ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne nella coorte in studio hanno mostrato un peggioramento nel corso dei 12 mesi, dato che alcuni ragazzi giovani hanno mostrato un certo miglioramento nei punteggi 6MWT e NSAA fino all'età di 7 anni.
NSAA e 6MWT avevano la più alta correlazione ( r=0.52, p inferiore a 0.001 ).

In conclusione, questo studio ha fornito dati longitudinali di NSAA e 6MWT per un periodo di oltre 12 mesi. Questi dati possono essere utili durante la progettazione di uno studio clinico. ( Xagena2011 )

Mazzone E et al, Neurology 2011; 77: 250-256


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