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Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...


L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...


Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...


Circa due terzi dei pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica ( CIDP ) necessitano di Immunoglobulina endovenosa a lungo termine. La somministrazione sottocutanea di Immunoglobulina (...


La Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio del nuovo farmaco Tegsedi ( Inotersen ), un oligonucleotide antisenso ( ASO...


È stata determinata la prevalenza di polineuropatia cronica in una popolazione non-selezionata di residenti in comunità costituita da persone di...


È stata valutata l'associazione tra gravità della neuropatia e stadio della malattia, ed è stato stimato il tasso di progressione...


La polineuropatia amiloide familiare ( FAP ), una malattia ad esito fatale ereditata in modo autosomico dominante, è caratterizzata da...


La Commissione Europea ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ) per il trattamento della polineuropatia amiloide familiare da transtiretina ( TTR-FAP...


Nelle popolazioni con infezione da virus HIV che stanno invecchiando grazie alla migliorata longevità ottenuta con la terapia antiretrovirale combinata,...