Trastuzumab più Gemcitabina-Cisplatino per adenocarcinoma delle vie biliari HER2-positivo naive-al-trattamento: studio TAB


La sovraespressione del recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano ( HER2 ) è osservata nel 4%-16% dei tumori delle vie biliari ( BTC ).
È stata valutata l'attività clinica della combinazione Gemcitabina e Cisplatino ( GC ) più l’anticorpo anti-HER2 Trastuzumab ( Herceptin ) come trattamento iniziale nei tumori delle vie biliari HER2-positivi.

Lo studio di fase II, in aperto, a braccio singolo, multicentrico, è stato condotto in pazienti adulti con tumore delle vie biliari HER2-positivo ( definito come immunoistochimica IHC3+ o IHC2+ e positivo alla ibridazione fluorescente in situ ), naive al trattamento.

L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) a 6 mesi.
Il sequenziamento di nuova generazione è stato eseguito su campioni di tessuto per valutare lo stato mutazionale.

Nel periodo 2020-2022, degli 876 pazienti sottoposti a screening, 118 ( 13.4% ) avevano uno stato HER2-positivo, di cui 90 sono stati arruolati nello studio.
La maggior parte dei pazienti aveva tumore della cistifellea ( n=96; 96% ) con due o più siti di malattia metastatica ( n=70; 78% ).

Con un follow-up mediano di 17.3 mesi, 72 pazienti hanno presentato una progressione della malattia con una sopravvivenza libera da progressione mediana di 7 mesi.
Il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi dalla diagnosi all’evento è stato del 75.6%.

Una risposta completa o parziale è stata osservata in 50 pazienti ( 55.5% ) e 22 pazienti ( 24.4% ) hanno avuto una malattia stabile come migliore risposta al trattamento, per un tasso complessivo di controllo della malattia dell'80%.

La presenza di mutazioni isolate di TP53 è stata associata a una sopravvivenza libera da progressione inferiore rispetto ad altre mutazioni ( promotore TERT, HER2, PIK3CA, ecc ) o all'assenza di mutazioni rilevate ( 6.51 vs 12.02 vs 10.58 mesi; P minore di 0.001 ).

La combinazione di Gemcitabina-Cisplatino e Trastuzumab ha raggiunto il suo endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione rispetto ai dati storici nei pazienti con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo naive-al-trattamento.
La valutazione di mutazioni aggiuntive come TP53 e PIK3CA insieme al test HER2 potrebbe aiutare a selezionare preferenzialmente i pazienti per la terapia anti-HER2 in futuro. ( Xagena2024 )

Ostwal V et al, J Clin Oncol 2024; 42: 800-807

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