Efficacia della terapia con fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi nella proteinosi alveolare polmonare autoimmune


La proteinosi alveolare polmonare autoimmune ( aPAP ) è una rara malattia polmonare causata da carenza funzionale di GM-CSF ( fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi ).
La somministrazione di GM-CSF rappresenta una potenziale strategia terapeutica nella gestione della proteinosi alveolare polmonare autoimmune.

È stata effettuata una revisione sistematica di studi per verificare l'efficacia di GM-CSF nella proteinosi alveolare polmonare autoimmune.

Sono stati selezionati 1.585 studi. Di questi, sono stati inclusi nell'analisi 5 studi osservazionali, che hanno coinvolto 94 pazienti; 3 studi hanno utilizzato la via sottocutanea e 2 studi hanno utilizzato la via inalatoria per il GM-CSF.

Il tasso di risposta di GM-CSF variava dal 43% al 92%, con il tasso di risposta aggregata del 58.6%.

Il tasso di recidiva nei soggetti responder al GM-CSF è stato del 29.7%.

La terapia con GM-CSF è stata associata a complicanze minori, quali febbre e a reazioni locali nel sito di somministrazione.

In conclusione, GM-CSF rappresenta un approccio utile nel trattamento della proteinosi alveolare polmonare autoimmune.
L'indicazione ottimale, la dose e la durata della terapia, e i fattori che predicono la risposta e la recidiva devono essere definiti da studi futuri. ( Xagena2012 )

Khan A et al, Chest 2012; 141: 1273-1283

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